이큐스앤자루는 희귀난치성질환 치료제 개발을 위해 정부출연 연구기관인 한국과학기술연구원(KIST)으로부터 ‘급성 골수성 백혈병(AML) 표적치료제의 후보기술’에 대한 기술도입계약을 체결했다고 2일 공시했다.
이 기술은 기술은 백혈병중에서 유병률이 가장 높은 반면에 생존율이 가장 낮은 백혈병인 AML을 치료하는 차세대 AML 표적치료제후보기술이다.
AML 환자는 지난해 미국 등 7개 주요 국가에서 2만8300여 명이 발생했으며 오는 2030년 미국에서만 환자수가 42% 급증할 전망이다. 세계 AML 치료제 시장은 연평균 17.3%로 성장하여 2011년 약 2억4000만 달러 규모에서 2018년까지 7억3000만 달러로 증가할 것으로 예측되고 있다. AML 표적치료제는 아직까지 출시되지 않았다.
현재 AML표적치료제의 선도 후보물질은 Ambit Biosciences사의 Quizartinib(AC220)이지만 FLT3 kinase domain내의 돌연변이종(F691L, D835Y)에 의한 약물내성으로 인해 재발 위험성이 높다.
이큐스앤자루가기술도입한 차세대 AML 표적치료제 후보물질은 FLT3 돌연변이종 저해기전의 초기 후보물질로서, FLT3-ITD 돌연변이종뿐만아니라 FLT3 kinase domain 돌연변이종들을 동시에 강하게 저해하는 우수한 생체효능을 보유하고, 나아가 우수한 DMPK profile과 동물실험에서 저독성을 보이고 있다. 그리고 이 후보물질은 FLT3 저해기전의 AML 표적치료제의 선두 후보물질인 Quizartinib(AC220)의 결함을 극복할 수 있을 것으로 평가받고 있다.
이큐스앤자루 관계자는 “이번 기술도입은 AML 표적치료제 후보물질의 조기 도입을 통해 희귀질환치료제개발 전문기업으로의 도약의지를 가시화한 결과”라며 “앞으로 전임상ㆍ임상시험을 수행하고 또한 현재 진행중인 라이소트랜스(LysoTrans) 기술을 이용한 단백질치료제 개발도 병행하여 파이프라인을 증대시키고 향후 독자적인 플랫폼 기술을 가진 희귀난치성질환 치료제개발 전문기업이 될 것”이라고 밝혔다.