메지온, 유데나필 폰탄수술환자 치료제 임상 1/2상 완료

메지온은 유데나필을 폰탄수술(Fontan Operation) 환자 치료제로 개발하기 위해 진행한 임상 1/2상이 성공적으로 완료됐다고 16일 밝혔다.

폰탄수술은 심장구조상 정상적으로 2개가 있어야 하는 심실이 선천성 심장기형으로 인하여 심실을 1개만 가지고 태어난 아이들에게 최대한 정상적인 심장기능을 수행할 수 있도록 시술하는 3단계의 심장수술 중 마지막 단계의 수술이다. 그러나 폰탄수술 후 환자는 심실기능이 떨어지고 폐혈관 압박증가문제로 20세가 넘어가면서 급속도로 호흡기능이 떨어져 30세 이전에 대부분 사망에 이르게 된다.

폰탄수술 환자 치료제는 현재 메지온이 미국 국립보건원(NIH) 산하기관인 NHLBI(National Heart, Lung & Blood Institute)의 자금지원과 소아심장네트워크(PHN) 내 거점병원에서의 임상시험을 통해 개발을 진행하고 있다.

메지온은 이번 임상 1/2상 시험을 통해 효과와 안전성을 확보한 만큼, 임상 3상 임상시험을 국내를 포함한 다국가 임상을 계획하고 있다.

현재 FDA와의 협의를 통하여 3상 임상시험 계획서(Protocol)를 준비 중이며, 늦어도 3분기에 3상을 개시할 예정이다.

회사 관계자는 “미국 내 기준으로 폰탄수술 환자는 약 1만9000명으로 적은 환자수 대비 부가가치가 높은 희귀질환 치료제시장에서 유데나필이 허가 받을 경우 일반치료제 판매보다 매출 및 수익을 크게 향상 시킬 수 있다는 장점이 있다”며 희귀병 치료제(Orphan Drug) 지정을 추진하고 있다고 말했다.