[BioS] 줄기세포 영역확장..'당뇨병·근육질환' 신약 가능성

[제약협회 바이오파마 테크콘서트①]

인간 생체 거의 모든 조직으로 분화할 수 있는 전분화능 줄기세포를 활용한 당뇨병 치료제 개발 가능성이 제시됐다. 인간 중간엽줄기세포에서 나오는 단백질을 통한 근육질환 치료제 개발도 검토되고 있다.

한국제약협회는 5일 미래창조과학부 산하 연구성과실용화진흥원과 함께 서울 방배동 한국제약협회 회관에서 ‘바이오파마 테크콘서트(Bio-Pharma Tech Concert)’를 개최했다. 이 행사는 제약·바이오 분야 유망기술을 소개하고 기업과 연구자와의 네트워크를 강화하기 위한 목적으로 마련됐다.

◇줄기세포로 유사췌도 만들어 당뇨병 치료

먼저 한용만 KAIST 교수는 유사췌도 오가노이드를 이용한 당뇨병 치료 가능성을 제시했다.

췌도(Langerhans islets, 랑게르한스섬)는 인간 췌장에 섬모양으로 산재하는 내분비샘 세포집단으로 알파세포, 베타세포 등 다양한 세포로 구성된다. 베타세포는 인슐린을 분비해 우리 몸 안의 혈당을 조절하는데 베타 세포 기능이 떨어지거나 수가 줄어들 경우 당뇨가 생긴다. 이 때문에 췌도를 이식할 경우 당뇨병 치료에 효과적이지만 현재 이식 가능한 인간 췌도가 절대적으로 부족한 실정이다.

한 교수 연구팀은 인간 전분화능 줄기세포로부터 실제 췌도와 유사한 오가노이드(Organoid: 줄기 세포를 이용해 장기의 최소 기능을 할 수 있도록 만든 3차원 세포집합체)를 만들었다. 연구팀이 만든 췌도 세포의 크기는 약 100μm로 실제 췌도의 크기와 비슷하며 인슐린 분비를 통해 당뇨병 치료 가능성을 확인했다. 당뇨 모델 동물에 오가노이드를 이식할 경우 혈당 조절이 되는 것을 확인했다.

한 교수는 "당뇨병 치료제로서 활용하기 위해서는 유사 췌도 오가노이드 대량 생산시스템 구축과 세포치료제로서의 효능 검증 등의 작업들이 필요하다"고 말했다.

◇중간엽줄기세포 분비 단백질로 근육질환 치료

인간 중간엽줄기세포 분비 단백질을 이용한 근육질환 치료제 개발이 가능하다는 연구결과도 나왔다. 장종욱 삼성서울병원 융합의학과학과 교수에 따르면 중간엽 줄기세포는 다양한 성장 인자와 면역 관련 단백질을 분비하기 때문에 ‘분비단백질 자체가 의약품’이라고 불린다.

장 교수는 단백질체 분석(Protein array)방법을 이용해 중간엽 줄기세포가 분비하는 단백질 중 근육 질환 치료제로 쓰일 수 있는 ‘XCL1’이라는 후보 단백질을 찾았다.

탯줄 줄기세포의 근육세포에 XCL1을 처리할 경우 근육 사멸을 억제하는 효과를 가지고 있으며 근육 손실을 가진 제브라피시를 이용한 동물 실험에서 단백질 농도에 따라 근육이 늘어나는 것을 확인했다. 현재 쥐 모델에서 실험 중이며 내년 상반기에 국외 특허를 출원할 계획이다.

장 교수는 "마우스 모델에서 효능 및 독성 시험을 통해 타겟 적응증을 찾을 것이며 기술이전이 성사되면 유전적 근육질환 혹은 말초신경계질환 환자에서 단백질을 국소 투여할 계획"이라고 말했다.

장 교수는 알츠하이머 발병 기전이라고 제시되는 베타 아밀로이드를 제거하는 후보 물질을 발굴했고 현재 종근당과 연구를 진행하고 있다.