지트리비앤티, 美 FDA 희귀의약품 지정…7년 데이터 독점권 보장

지트리비앤티가 미국에서 임상 개발 중인 교모세포종(Glioblastoma, 이하 GBM) 치료제 신약에 대해 미 FDA로부터 희귀의약품 지정 (Orphan Drug Designation)을 받은 것으로 알려졌다.

29일 지트리비앤티에 따르면 희귀의약품 지정은 현재까지 허가된 치료제가 없어 개발은 시급하나 시장성 우려 등의 이유로 연구개발이 활발히 이루어지지 않아 이를 장려하기 위해 도입된 제도로 미국의 경우 20만 명 이하의 환자수를 가진 희귀질환이 여기에 해당된다.

희귀의약품으로 지정될 경우 개발, 허가, 시장 출시 등 여러 측면에서 유리한 이점을 가지게 된다. 그 이점 중 하나는 FDA가 희귀의약품 신약에 대해 NDA 승인 후 7년간의 데이터 독점권 (Data Exclusivity)을 보장해 준다는 것이다. 뿐만 아니라, 임상비용의 50%까지 세금면제와 200만 달러에 달하는 NDA 심사비용 면제 혜택도 주어지게 된다.

희귀의약품 시장은 의약품 시장 중에서도 고부가가치 사업으로 부상하고 있는 시장이다. 전세계 희귀의약품 시장규모는 2015년 1030억 달러에서 연평균 11.7% 성장해 2020년에는 1780억 달러에 이를 전망이다.

지트리비앤티 관계자는“이번에 FDA로부터 희귀의약품으로 지정 받은 GBM 치료제는 내년 임상 2상 진입 목표로 현재 미국 오클라호마 대학 스티븐슨 암센터에서 임상 1b상 시험을 진행 중”이라며 “2018년 말에는 FDA로부터 조건부 판매허가를 받는 것을 목표로 하고 있다”고 말했다.

한편 지트리비앤티는 GBM 치료제 외에도 이미 희귀의약품으로 지정 받은 파이프라인이 두개 더 있으며, 그 중 안과 희귀질환인 신경영양성각막염(Neurotrophic Keratopathy)은 미국에서 임상 3상을 진행 중이고, 또한 유전적 결함에 의한 희귀질환인 수포성표피박리증(Epidermolysis Bullosa)도 미국 내 소아피부 전문병원을 사이트로 하여 3상 진입을 준비 중이다.