네이처셀, 퇴행성관절염 줄기세포치료제 ‘조인트스템’…식약처 품목허가 신청

네이처셀과 알바이오가 공동 지원하는 바이오스타 줄기세포기술연구원은 지난 10일 식품의약품안전처(이하 식약처)에 ‘조인트스템’에 대한 품목허가를 신청했다고 12일 밝혔다.

바이오스타 줄기세포기술연구원은 지난 2005년 처음 지방줄기세포연구를 시작해 그 해 지방줄기세포 배양에 대한 기술을 개발, 특허 출원했다. 2006년에는 배양된 지방줄기세포의 분화 시험 등 특성 연구에 돌입했고, 제조 기준 및 시험 방법을 정립했다.

2008년 5월에는 환자 12명을 대상으로 한 임상시험 결과 안전성 확인과 유효성 탐색이 이루어졌고, 2013년 12월 13일 종료 보고했다. 임상 1ㆍ2상 결과는 ‘Stem Cells(스템 셀스)’라는 세계적인 줄기세포 학술저널에 2014년 5월에 발표됐다.

또 2014년 말에 식약처로부터 조인트스템 2bㆍ3상의 임상시험 계획 승인을 받아 2015년 6월부터 개시, 2016년 12월에 2b상을 완료했다. 이어 임상 2b상과 3상 분리 신청에 대한 승인 후 2017년 1월 2b 임상 시험이 종료됐다.

2014년 11월에는 충북대 김윤배 교수팀에 의뢰해 동물을 이용한 퇴행성 골관절염에 대한 조인트스템의 연골재생 기전 연구가 진행됐다. 관절강 내 투여 시 종양원성 및 분포 시험을 위하여 2015년 1월 안전성평가연구소(KIT)와 계약을 체결해 연구를 진행한 결과, 각각 2016년 12월, 2017년 2월 결과 보고서를 수령했다.

해외의 경우, 2014년 1월 미국 FDA로부터 임상 2상 승인을 받아 2016년부터 임상 시험을 진행했다. 2017년 2월에는 임상시험의 조기 종료를 위해 IRB로부터 임상시험 계획변경 승인을 받았다.

이와는 별도로 일본에서는 2015년 11월 니시하라 클리닉이 조인트스템과 동일한 줄기세포 제품이 재생의료법상 제2종 세포가공물로서 후생성으로부터 치료 승인을 받아 실용화됐다.

회사에서는 지난 3월 6일 의약품 등의 사전검토에 관한 규정에 따라 식약처에 조인트스템의 사전검토 신청했고, 4월 17일 사전검토 결과를 통지 받았다. 또한 식약처의 사전 검토 결과에 부합하는 미국에서의 조인트스템 임상시험 계획 및 결과를 준비했다. 이에 따라, K-L grade 3 이상의 퇴행성 골관절염으로 대상 질환을 명확히하고 1차 평가변수에 통증 평가가 추가된 임상시험 결과를 분석 완료했다.

회사 측은 “K-L grade3 이상인 퇴행성 골관절염 환자 50명(조인트스템 투여 환자 수 37명)을 대상으로 3차에 걸친 임상시험을 실시했다”며 “그 결과, 조인트스템의 안전성과 유효성이 입증됐다. 마땅한 치료 방법이 없는 중증 비가역 질환 환자들에게 새로운 치료 기회를 제공할 것”이라고 말했다.

조인트스템의 개발 책임자인 라정찬 박사는 “이미 일본 정부로부터 재생의료기술로 허가를 받아 1000명 이상의 퇴행성 관절염 환자에게 처방돼 사용되고 있을 정도로 효과와 안전성에 대해 자신한다”며 “기술 개발 종주국인 한국에서 허가를 받아 전 세계 환자들을 우리 병원에서 치료해야 한다. 일자리 창출과 국민 소득 향상에도 기여할 수 있다. 사전 검토 결과를 반영해 신청한 만큼 허가 심사가 신속히 진행되기를 기대한다”고 말했다.