이수앱지스, ‘B형 혈우병 치료제’ 유럽 희귀의약품 지정…10년간 EU 독점 판매권 확보

이수앱지스가 개발 중인 B형 혈우병 치료제(ISU304)가 유럽 희귀의약품으로 지정됐다.

희귀의약품 전문기업 이수앱지스는 미국 카탈리스트 바이오사이언스(Catalyst Biosciences, Inc.)와 공동 개발 중인 피하주사식 B형 혈우병 치료제 ‘ISU304’가 유럽연합집행위원회(European Commission)로부터 희귀의약품 승인을 최종 통보 받았다고 29일 밝혔다.

이번 유럽 희귀의약품 지정에 따라 ‘ISU304’는 임상 프로토콜 컨설팅 지원을 비롯해 향후 시판허가에 있어 심사의 신속화, 수수료 감면 등의 혜택을 받게 된다. 또한, 유럽연합(EU)에서 10년 동안 독점 판매할 수 있는 권리도 확보하게 된다.

‘ISU304’는 지난 3월 식품의약품안전처로부터 임상1상 계획을 승인 받은 이후, 최근 첫 환자군 투약을 완료하며 일부 안전성이 확인됐다. 차후 치료제 개발이 완료되면 B형 혈우병 대상 피하주사 방식으로는 세계 최초로 제품화에 성공하게 된다.

B형 혈우병은 제9형 혈액응고인자가 없어 지혈에 필요한 연쇄반응이 끊겨 발생하는 희귀난치성질환이다. 환자는 상처가 나도 피가 쉽게 멈추지 않아, 치료제 투여를 받기 위해 일정기간마다 병원에 방문해야 한다.

이수앱지스는 차후 피하주사 형태로 개발되는 ‘ISU304’가 시판되면, 정맥 투여를 받기 위한 번거로움이 줄어 환자의 치료 편의성을 증대시킬 것으로 예상하고 있다. 특히, 피하주사는 보통 5분 이내에 투여가 가능해 기존 정맥주사에 비해 투여 시간을 크게 줄일 수 있어 소아 및 유아 환자들에 더 좋은 치료환경을 제공할 수 있을 것으로 기대하고 있다.

이수앱지스 관계자는 “세계 최초로 개발되는 'ISU304'가 피하주사방식의 치료제로 업계를 비롯한 학계 전반적으로 많은 관심을 받고 있는 만큼, 성공적인 개발이 완료될 수 있도록 최선을 다할 것”이라며 “이 외에도 이수앱지스는 발작성야간혈색소뇨증 등 추가적인 희귀질환 치료제 개발도 병행하고 있는 만큼, 앞으로 희귀질환 치료제 시장에서 그 지위를 더욱 굳건히 해갈 것”이라고 말했다.

한편, 이수앱지스는 지난 달 23일 여의도 국회의원회관에서 개최된 ‘제1회 희귀질환 극복의 날’ 기념행사에 참석했다. 이날 행사에서는 이수앱지스 박준영 상무가 ‘희귀질환 극복을 위한 희귀의약품 개발의 미래과제’라는 주제로 직접 발표에 나서 환우들에게 희귀질환 치료제 개발 촉진에 대한 가능성을 보여줬다.