신라젠·메지온·헬릭스미스, 올하반기 신약 R&D 성과 낼까

국내 주요 바이오기업들이 올해 하반기 신약 연구·개발(R&D) 진검승부를 앞두고 있다. 신라젠과 메지온, 헬릭스미스가 글로벌 임상 3상 성과를 줄줄이 내놓으며 상용화 가능성이 판가름날 전망이다. 특히 이들 기업은 결과 발표를 조금씩 연기하며 업계의 기대와 우려를 한몸에 받았다는 점에서 더욱 관심이 쏠리고 있다.

신약 개발 바이오기업 중 주목도가 가장 높은 신라젠은 간암 적응증에 대한 면역항암제 ‘펙사벡’과 표적항암제‘ 넥사바’의 병용 투여 무용성 평가 결과 확인이 임박했다.

신라젠은 애초 올해 상반기 내 무용성 평가를 발표할 예정이었으나 임상 진행 과정에서 시기를 8월로 미뤘다. 190명의 환자 데이터에 기반을 둔 무용성 평가는 개발 중인 약이 치료제로서 가치가 있는지를 따져 임상 지속 여부를 판단하는 것이다. 지난 3월 바이오젠의 알츠하이머 치료제 ‘아두카누맙’의 임상 3상이 무용성 평가 결과에 따라 중단된 사례에서 보듯, 펙사벡의 무용성 평가는 가치 판단에 결정적인 영향을 미칠 수 있다.

현재 신라젠은 기존 치료 경험이 없는 1차 간암 환자를 대상으로 넥사바 투여 이전 5주 동안 펙사벡을 투여받는 투여군과 처음부터 넥사바만을 투여하는 대조군과 비교하는 임상 3상을 진행 중이다. 넥사바 투여 전 펙사벡을 투여할 경우 넥사바 단독 투여보다 얼마나 더 효능이 있는지 확인하는 내용이다. 전 세계 20개국, 140개 임상수행기관에서 600여 명의 환자를 대상으로 한다. 신라젠은 2020년까지 임상 3상을 마치고 2021년 상용화를 목표로 하고 있다.

면역관문억제제 병용요법은 전 세계적으로 관심이 높은 분야다. 시장조사기관 에디슨 리서치센터는 펙사벡의 매출이 유럽에서만 7000억 원에 달할 것으로 분석했다.

신라젠 관계자는 “임상 결과에 대한 구체적인 데이터는 아직 공개되지 않은 상태지만 올해 하반기부터 다양한 R&D 결실을 확인할 수 있을 것으로 예상한다”면서 “임상 3상을 비롯한 모든 파이프라인은 순항 중”이라고 말했다.

메지온은 7월 말께 폰탄수술 환자의 합병증 치료제 ‘유데나필’의 임상 3상 주요 결과(톱 라인) 데이터를 내놓을 예정이다. 임상 3상은 폰탄수술을 시행한 12~18세 단심실환자 400명을 대상으로 미국과 캐나다, 한국 등 총 30개 병원에서 26주간 진행됐다. 상반기로 예정됐던 톱 라인 데이터 발표가 늦어지면서 일각에서는 임상 실패 의혹을 제기했으나, 최근 박동현 메지온 대표가 직접 나서 “소문을 믿지 말라”며 일축했다.

유데나필은 연내 미국 식품의약국(FDA)에 신약허가신청(NDA)를 제출할 계획이다. FDA 희귀의약품으로 지정된 유데나필 우선 심사(최장 6개월 이내 검토)가 적용되면 내년 상반기 중 허가를 획득할 수 있다. 또한, 희귀성 소아질환을 적응증으로 하기 때문에 상용화에 성공하면 일반 신약보다 2년이 긴 7년의 독점기간이 부여된다. FDA를 통과하면 유럽에서는 추가 임상 없이 시장 승인이 가능한 것으로 알려져 있다.

폰탄수술은 심실이 한 개만 있거나 한쪽 심실이 매우 작은 선천적 심장기형 어린이가 정상적인 심장 기능을 수행할 수 있도록 하는 3단계 수술 중 마지막 단계의 수술이다. 폰탄수술 환자는 정맥의 힘으로만 폐동맥으로 혈액이 순환하면서 정맥 압력이 높아져 간경화나 간암 등이 발생하고 혈전이 생겨 뇌경색으로 이어지는 등 여러 합병증으로 생존 확률이 낮다. 그러나 별도의 치료제가 없어 신약 개발이 절실하다.

유데나필은 폰탄수술 환자의 폐혈관 압박을 감소시키고 폐혈류를 개선하는 등 혈관 관련 질환에 대한 효과를 확인했다. 미국을 기준으로 폰탄수술 환자 수는 7만여 명으로 추정되며, 폰탄수술 치료제 가격은 최소 6만 달러(한화 약 7000만 원)로 예상된다.

헬릭스미스의 당뇨병성 신경병증 유전자치료제 ‘VM202’ 개발도 막바지에 접어들었다. VM202의 글로벌 임상 3상 결과는 10월께 발표될 전망이다. 회사는 올해 4월 임상 3상을 종료할 계획이었으나 지난해 12월 FDA와 미팅 후 추적관찰 기간을 3개월 연장, 종료 시점을 늦췄다.

당뇨병성 신경병증이란 당뇨병 환자에게 나타날 수 있는 말초 감각신경 합병증이다. 당뇨병의 3대 합병증 중 하나로 초기에는 양쪽 발이나 손이 저리거나 시리고 나중에는 감각이 둔해진다. 미국의 당뇨병 환자 30~50%가 이 질환을 앓고 있는 것으로 파악된다. 치료제 시장은 10조 원에 이를 것으로 추산된다. 헬릭스미스가 VM202를 계획대로 상용화하면 이 시장을 선점할 수 있다.