메지온 ‘유데나필’ 성공할까 실패할까?…美FDA 신약허가신청 진행

메지온이 폰탄수술 환자의 합병증 치료제 '유데나필' 임상 3상에서 운동능력 개선 효과를 확인했지만 일부 지표에서 통계학적 유의성은 달성하지 못했다. 회사는 유데나필의 운동능력 향상에 기반해 미국 식품의약국(FDA)에 신약허가신청(NDA)을 낸다.

메지온은 17일(현지시간) 미국심장학회(AHA) 심포지엄에서 유데나필의 임상 3상 톱라인 데이터를 발표했다. 이번 임상은 선천정 단심실증을 앓고 있는 청소년 환자 400명을 대상으로 안전성과 유효성을 확인하기 위해 실시했다.

회사는 6개월 간 유데나필을 복용한 환자들의 운동능력이 위약군 대비 현저하게 향상되는 것을 유산소에서 무산소 운동으로 바뀌는 시점의 산소 소비량(VAT at VO2), 운동량, 호흡내 이산화탄소 배출 비율 등의 지표를 통해 확인했다.

운동능력 측정은 환자의 최대 능력치에서 최대 산소소비량을 측정해 평가하는 방법(V02 max)과 유산소에서 무산소로 바뀌는 시점에서의 산소소비량을 측정해 평가하는 방법이 있다. 유데나필 복용 환자군에서 VO2 max값이 3.2% 향상됐고 위약군에서는 0%로 운동능력 개선효과를 확인했지만, 통계학적 유의성은 달성하지 못했다. VO2 at VAT의 값은 유데나필을 복용한 환자군에서 2.9% 향상된 반면 위약군에서는 1.0% 감소했으며, 통계학적으로 매우 유의미하게 나타났다.

이번 심포지엄에서 미국 필라델피아 소아병원 소아심장의 스티번 패리던 박사는 "폰탄환자는 이미 중심정맥압이 높아져 있고 운동을 하더라도 더이상 높아지기 어려울 정도이기 때문에 VO2 최대치에 도달하기란 매우 어렵다"면서 "VO2 max는 폰탄수술을 받아 독특한 생리학적 구조를 지닌 환자들에게 운동능력을 측정하는 가장 좋은 측정방법이 아니며, VO2 at VAT가 중심정맥압에 제한을 받지 않기 때문에 훨씬 적합하다"고 설명했다.

메지온은 이미 지난달 8일 미국 FDA의 심혈관 및 신장계열 부문과 NDA 신청 절차에 관한 미팅을 진행했다. FDA는 메지온에 NDA 제출을 진행할 것을 결정했다.

메지온 관계자는 "임상 3상의 긍정적 결과 및 다른 임상시험들로부터 취합한 안전성 데이터, FDA의 가이드라인에 맞춰 신속하게 NDA를 신청하겠다"며 "미국 소아심장네트워크(PHN)와 파트너십을 통해 유데나필의 장기복용에 대한 안전성 평가를 위한 시험을 진행하고 있으며, 폰탄 환자의 간질환에 대한 치료 효과를 평가하기 위한 연구도 하고 있다"고 밝혔다.

시장에서는 유데나필의 최종 성공 가능성에 무게를 두고 있다. 신재훈 한화투자증권 연구원은 "FDA가 NDA 제출 진행을 결정한 것으로 보아 VO2 at VAT의 중요성을 충분히 인지하고 받아들인 것"이라며 "내년 1분기 내로 NDA를 제출해 연내 최종승인을 획득할 것"이라고 전망했다. 이태영 KB증권 연구원은 "임상을 통해 폰탄수술 환자의 예후 관리를 위해서 사용해야하는 지표로서 VO2 at VAT가 더욱 적절함을 확인했고, 유데나필은 이를 개선시킬 수 있음을 입증했다"며 "폰탄수술 환자의 예후 관리에 대한 새로운 지평을 제시했다"고 평가했다.

폰탄수술은 심실이 한 개만 있거나 한쪽 심실이 매우 작은 선천적 심장기형 어린이가 정상적인 심장 기능을 수행할 수 있도록 하는 3단계 수술 중 마지막 단계의 수술이다. 폰탄수술 환자는 정맥의 힘으로만 폐동맥으로 혈액이 순환하면서 정맥 압력이 높아져 간경화나 간암 등이 발생하고 혈전이 생겨 뇌경색으로 이어지는 등 여러 합병증으로 생존 확률이 낮다. 미국 기준 폰탄수술 환자 수는 7만여 명으로 추정된다.