[BioS]앱클론, 'CD19 CAR-T' 임상 CRO 선정 "올해 IND 신청"

CD19 타깃 CAR-T 세포 치료제 'AT101' 임상 수행 수탁 기관으로 씨엔알리서치 선정...HER2 타깃 차세대 zCAR-T 세포치료제 'AT501' 임상 프로토콜 개발 및 IND 신청 업무 계약도 진행

앱클론이 혈액암 CAR-T 치료제 'AT101' 임상시험을 위해 임상시험 수탁기관(CRO)인 씨엔알리서치(C&R Research)와 임상시험 제반 업무 수행 위탁 계약을 체결했다고 17일 밝혔다.

AT101은 B세포 유래 백혈병과 림프종 치료를 목적으로 개발된 신규 서열을 가진 CD19 CAR-T 치료제 후보물질이다. 앱클론은 AT101의 임상시험계획서(IND) 패키징을 준비하고 있으며, 올해 식품의약품안전처에 임상시험계획서를 제출해 임상을 시작할 예정이다.

CAR-T는 T세포에 특정 항원을 발현하는 암세포를 인지할 수 있는 CAR scFv를 삽입함으로써, 암세포를 선택적으로 사멸시킨다. 이에 적절한 CAR의 항체 서열을 선정하는 것이 중요하다.

AT101은 현재 시장에 시판된 노바티스의 '킴리아'와 길리어드의 '예스카타' CAR-T 치료제와 동일한 치료 타깃 CD19을 표적한다. 하지만 기존 제품들이 마우스 유래 항체 서열인 'FMC63'을 사용하는 반면, AT101은 신규 에피토프(epitope; 항원의 항체 결합부위)에 대한 항체를 앱클론의 NEST(Novel Epitope Screening Technology) 플랫폼으로 도출해 효능을 높이고, 인간화된 항체로 면역원성을 낮추도록 디자인한 것이 특징이다.

현재 마르코루엘라 펜실베니아대학(University of Pennsylvania) 의과대학 교수팀과 공동으로 기존 CD19 CAR-T 치료제와 대비 차별성 및 우위성 검증하고 있는 단계다.

그밖에 앱클론은 기존 CAR-T 치료제가 가진 단점인 독성 문제와 질환 확장성 문제 등을 극복할 수 있는 스위처블(switchable) CAR-T 기술 'zCAR-T'을 보유하고 있다. 스위처블 기술을 적용한 앞선 프로젝트로 난소암 치료제 후보물질로 HER2 zCAR-T 'AT501'를 개발하고 있다.

회사는 씨엔알리서치와 별도의 계약을 통해 AT501의 임상프로토콜 개발 및 IND신청 준비도 함께 진행하고 있으며, 이와 관련하여 식품의약품안전처와도 논의를 진행하고 있다.

이종서 앱클론 대표는 “임상시험 및 인허가 절차 경험이 풍부한 씨엔알리서치와 함께 AT101의 성공적인 임상시험을 이끌겠다"며 "국내 최초의 CAR-T 제품을 신속하게 출시해 아직 CAR-T 세포치료제의 혜택을 받지 못하고 있는 국내 환자들에게 혁신적인 치료 수단을 제공하겠다. 이러한 임상자료를 통해 기존 제품등과의 차별적 우위성을 확보하고 글로벌 기술이전도 진행할 계획”이라고 밝혔다.