이연제약, 네오진팜과 간섬유화 유전자치료제 공동개발 ‘맞손’

▲유용환 이연제약 대표(왼쪽)와 김효수 네오진팜 대표가 12일 오후 서울대병원에서 열린 협약식에서 기념촬영하고 있다. (사진제공=이연제약)

이연제약은 ㈜네오진팜과 간 섬유화 및 간경변증을 예방·치료하는 Anti-F1 유전자치료제의 공동개발 및 상용화를 위한 MOU를 체결했다고 12일 밝혔다.

이번 MOU를 통해 양 사는 Anti-F1 유전자치료제의 비임상·임상 시료 생산 및 공정 개발을 비롯해 임상시험을 추진, 이르면 내년 하반기 임상시험계획(IND) 신청을 진행할 계획이다. 임상이 완료되면 이연제약 충주공장에서 원료 및 완제품 생산이 이뤄진다.

또한, 향후 공동개발 범위를 폐 섬유화, 신장 섬유화 등의 섬유증 관련 질환으로도 확장해 지속적인 사업 협력을 이어나갈 전망이다.

네오진팜은 2019년 출범한 유전자치료제 개발 전문 바이오 벤처 기업이다. 서울대병원 김효수 교수가 서울대병원 심혈관연구단의 다수 특허 유전자를 치료제로 상용화하기 위해 설립됐다. 현재 서울대병원 김효수·이은주 교수 연구팀이 발견한 간경변증의 기전을 바탕으로 간 섬유화를 억제하는 항 섬유화 유전자 TIF1γ 을 이용해 간경변증을 예방 및 치료하는 Anti-F1 유전자치료제를 개발하고 있다. 해당 치료제는 국내 특허 등록 및 미국 특허를 출원했으며, 기술 최적화 및 non-GLP 비임상 효능평가 동물실험에서 효과 검증을 완료했다.

간경변증은 간 손상으로 간-성상세포들이 사멸돼 딱딱한 섬유화 조직으로 바뀌면서 장기의 기능이 소실되는 난치병이다. 세계 간 섬유증 치료제 시장은 2019년 3600억 원에서 연평균 74% 성장해 2026년 약 17조 원 규모로 커질 것으로 추정된다. 전 세계적으로 치료제 개발을 위해 투자 및 연구를 진행하고 있으나 아직 시장에 출시된 예방·차단 치료제는 전무하다.

이연제약과 네오진팜은 Anti-F1 유전자치료제의 대량생산공정을 개발함과 동시에 동물실험에서 효과를 재입증한 후 임상 1상 승인을 위한 자료를 준비할 계획이다.

유용환 이연제약 대표는 “Anti-F1 유전자치료제의 개발과 충주공장에서의 상용화가 성공적으로 이뤄질 수 있도록 최선을 다할 것” 이라며 “이번 MOU를 시작으로 네오진팜과 향후 유전자치료제 개발 분야에서 지속적 동반자이자 가치·미래 지향적 관계로 함께할 예정”이라고 말했다.

김효수 네오진팜 대표는 “Anti-F1 유전자치료제는 간 손상에 의한 간 섬유화 환경에서만 발현되고, 간-성상세포에만 선택적으로 유전자가 전달돼 안전하고 효율적이라는 특장점이 있어 다국적 제약사들이 개발 중인 간 섬유 치료제 후보들과 비교 시에도 우월하다”며 “유전자치료제 공정 개발 및 임상에 대한 기반과 노하우를 가진 이연제약과 시너지를 통해 치료제를 개발 및 상용화할 것”이라고 강조했다.