젬백스, FDA로부터 GV1001 적응증 확대 제안…”글로벌 빅팜 기술수출 논의“

젬백스앤카엘(이하 젬백스)이 GV1001의 알츠하이머병 글로벌 임상시험 적응증을 확대하고, 연내 미국과 유럽에서 동시에 임상시험을 본격 진행한다.

14일 젬백스는 “미국 식품의약품국(Food & Drug Administration, 이하 FDA)으로부터도 GV1001의 적응증 확대에 대한 제안을 받았다”며 “내주 미국 현지에서 임상시험 진행을 위한 막바지 협의를 진행할 것”이라고 밝혔다.

특히 젬백스는 7월 18일 세계 3대 CRO 중 한 곳인 파렉셀(Parexel)로부터 알츠하이머병 2상 임상시험 결과보고서(Clinical Study Report, 이하 CSR)를 수령했다. 그 결과 일차 평가변수인 중증장애점수(SIB; Severe Impairment Battery, 이하 SIB)의 월등한 개선 효과(7월 11일)를 보였다.

또한 2차 목표 중 알츠하이머병 환자의 일상생활 평가에 매우 중요한 의미를 지닌 신경정신행동검사(Neuropsychiatric Inventory, 이하 NPI)와 알츠하이머병 일상생활 수행능력평가(Alzheimer’s Disease Cooperative Study, Activities of Daily living, 이하 ADCS-ADL) 등에서도 탁월한 유의성을 보였다.

해외 자문위원들은 “CSR 분석 결과 중등도 이상의 알츠하이머병 환자에게서의 SIB 점수의 호전과 2차 평가변수 중 NPI와 ADCS-ADL 등에서 유의미한 결과는 매우 매력적(Fascinating)”이라며 “결과를 고려하면 향후 경증(Mild) 알츠하이머병과 경도인지장애(MCI, Minimal Cognitive Impairment)까지 적응증을 확대해 각 단계의 치매 전반에 걸친 치료제로 개발이 가능할 것”이라고 말했다.

젬백스는 이미 허가를 받은 미국에서의 임상시험 환자 모집을 내년 초부터 실시하고 올해 안에 미국과 유럽에서 확대된 적응증에 대한 임상시험의 승인(IND, investigational new drug)을 FDA와 유럽의약품청(European Medicines Agency, 이하 EMA)에 신청할 계획이다.

실제로 바이오젠/에자이 같은 글로벌 빅파마들도 미충족 의학적 수요가 큰 알츠하이머병 치료제 개발은 동시에 여러 건의 다양한 임상시험을 시행하는 방향으로 진행하고 있다.

알츠하이머병은 인지기능의 장애 정도에 따라 치매 전 단계인 경도인지장애, 초기치매, 중기치매, 말기치매 등 4단계로 구분된다. 치료는 경도인지장애 단계에서부터 시작하는 것이 세계적인 추세이고 신약개발의 방향 역시 이 추세를 따르는 경향이 있다.

이와 함께 젬백스는 기술이전(Licensing Out, 이하 L/O)에 박차를 가한다. 젬백스 관계자는 “여러 곳의 국내 제약사로부터 L/O 제안을 받았다”며 “2028년 128억9400만 달러(15조 3100억 원) 규모로 성장할 것으로 예측되는 시장을 타깃으로 임상시험 진행과 마케팅의 문제를 고려해 글로벌 제약사와 라이센스 계약을 추진하기로 했다”고 설명했다.

이번에 젬백스에 영입된 요겐 윈로스 투자 담당 사장은 “젬백스의 알츠하이머병 임상시험의 결과는 매우 고무적”이라며 “실제로 지난달부터 이 데이터를 가지고 글로벌 제약사들과 L/O에 관해 논의를 시작했다”고 강조했다.

이어 “이미 구체적인 L/O 협의가 시작된 몇몇 제약사들과는 매우 빠른 진행이 이루어지고 있다”고 덧붙였다.