이연제약, 뉴라클제네틱스와 AAV 기반 유전자치료제 공동개발

▲유용환 이연제약 대표와 김종묵 뉴라클제네틱스 대표가 16일 이연제약 본사에서 계약 체결 후 기념촬영하고 있다. (사진제공=이연제약)

이연제약은 2018년 100억 원의 지분투자를 진행했던 뉴라클제네틱스와 AAV(Adeno-associated virus, 아데노연관 바이러스) 기반 유전자치료제의 공동개발 및 상용화 계약을 체결했다고 16일 밝혔다.

이번 계약으로 양사는 AAV 기반 유전자치료제 ‘NG101’의 공동개발을 진행한다. 2022년 상반기 임상시험계획(IND) 승인 획득 및 임상 1상을 개시할 계획이다.

이연제약은 NG101 제품의 전 세계 독점 생산권 및 공급 권리를 부여받게 됨에 따라 충주공장을 통해 상용화 제품을 생산 및 공급할 전망이다.

뉴라클제네틱스는 2018년 설립된 AAV 벡터 기반 유전자치료제를 개발하는 바이오벤처다. 관계회사인 뉴라클사이언스가 발굴한 ‘NGDF 결합 항체 발현 유전자 기술’에 대한 전세계 전용실시권 등을 확보하고, 이를 활용해 다양한 적응증에 대한 AAV 기반 유전자 치료제를 개발하고 있다.

이 중에서도 가장 앞선 파이프라인인 NG101은 습성 노인성 황반변성(wAMD)을 주요 타깃 적응증으로 개발하고 있다. 습성 노인성 황반변성은 노화에 따라 황반이 퇴화해 시력의 감소 또는 상실을 초래하는 안과 질환으로 55세 이상 인구 시력 손실의 주요 원인이다.

P&S 인텔리전스의 2019년 보고서에 따르면 글로벌 습성 노인성 황반변성 시장은 2018년 기준 약 69억 달러 규모를 형성하고 있다. 연평균 7.1% 성장해 2024년까지 104억 달러 규모로 확대될 것으로 전망된다.

NG101은 현재 임상시험 진입을 위한 비임상 시험 연구개발을 진행 중으로, AAV 벡터 최적화와 실험실 규모의 생산공정 개발을 완료했다.

앞으로 양사는 이를 토대로 독성시험 실시와 함께 임상시험 수행을 위한 GMP(의약품 제조 및 품질 관리 기준) 설비에서 임상시험용 의약품 후보 물질을 생산, 2022년 상반기 임상 1상에 돌입할 계획이다.

유용환 이연제약 대표는 “이번 계약으로 기존의 pDNA 유전자치료제뿐만 아니라 AAV 기반 유전자치료제의 상용화에 한걸음 더 나아갈 수 있게 됐다”면서 “충주공장은 pDNA 부터 바이러스 기반 유전자치료제까지 상용화 생산이 이뤄지는 바이오의약품 종합 생산 플랫폼으로, 추후 파이프라인들이 계속 확장될 것”이라고 말했다.

김종묵 뉴라클제네틱스 대표는 “유전자치료제 개발의 핵심은 효과적인 치료 유전자를 발굴 기술과 이를 인체에 효율적으로 전달할 수 있는 유전자전달체 기술, 높은 수율로 대량생산할 수 있는 기술”이라며 “이번 계약은 그동안 양사가 유전자치료제 분야에서 축적해온 기술과 경험을 함께 활용할 수 있는 첫 번째 발걸음으로 양사가 글로벌 유전자치료제 시장에서 성장해 나갈 수 있을 것으로 기대한다”고 밝혔다.