셀리버리 “다케다, 선천적 유전질환 치료효능 평가시험 긍정적 통보”

▲다케다가 치료효능 검증을 위해 사용중인 비대성 심근증 유발 형질전환 마우스 (사진제공=셀리버리)

셀리버리는 글로벌 제약사 다케다와 공동 개발한 프리드리히 운동실조증(Friedreich Ataxia·FRDA) 치료신약의 최종 치료효능 평가시험이 현재 긍정적으로 진행되고 있다는 중간보고를 수령했다고 28일 밝혔다.

셀리버리의 TSDT(약리물질 생체 내 전송) 플랫폼 기술을 적용한 세포·조직투과성 프라탁신 단백질(CP-FXN) 치료신약은 회사 내부실험 결과 선전적 CP-FXN 결핍으로 심장이 비대해지고 심장근육이 탄력을 잃은 형질전환 동물모델에서 생명연장 치료효능을 확인했다. 프리드리히 운동실조증은 청소년기를 넘기지 못하는 치명적 선천성 유전질환으로 아직까지 치료법이 없다.

다케다는 CP-FXN 치료신약의 물질이전계약(MTA) 및 마일스톤 3단계 계약에 따라 직접 일본에서 치료효능 평가시험을 진행 중이며, 지금까지의 실험결과를 최근 통보했다. 선천적 비대성 심근증 및 심부전 형질전환 질환동물에 CP-FXN 단백질제제를 정맥주사로 투여해 실험개체들의 몸무게 변화, 초음파 심장 심전도 및 생존률 등 눈에 보이는 임상소견을 관찰하는 시험이다.

셀리버리 관계자는 “현재까지 치료효능 평가시험이 일본에서 정상적으로 진행되고 있다”면서 “실험개체들이 모두 건강하고, 몸무게가 줄어들지 않고 있으며, 죽은 개체가 없다”고 설명했다.

조대웅 셀리버리 대표는 “치료효능 검증이 완료되면 후보물질에 대한 라이선싱 아웃(L/O) 뿐 만 아니라, 약리물질을 생체 내 병든 세포 안으로 전송 시킬 수 있는 TSDT 플랫폼 원천기술에 대한 비독점적 기술수출도 동반 기대하고 있다”고 말했다.