젬백스 “GV1001 2상 알츠하이머병 치료제 가능성 확인…연내 3상 IND 제출 목표”

젬백스앤카엘(이하 젬백스)은 대한치매학회 추계학술대회에서 알츠하이머병 치료제 ‘GV1001’의 성공적인 2상 임상시험 결과를 공개했다고 16일 밝혔다.

14일 온라인으로 열린 학술대회의 첫 번째 발표자 고성호 한양의대 신경과 교수는 “이번 임상시험에서 GV1001의 유효성과 안전성을 확인했다”며 “3상 임상시험에서도 이와 같은 결과가 나온다면 알츠하이머병 치료제 시장의 게임 체인저로 자리 잡을 수 있을 것”이라고 말했다.

젬백스는 2017년 8월부터 지난해 9월까지 한양대 구리병원을 포함한 국내 12개 의료기관에서 GV1001의 안전성과 유효성을 평가하는 임상 2상 시험을 진행했다.

임상 시험은 중등도(Moderate)부터 중증(Severe)까지의 알츠하이머병 환자 중 콜린성 신경계 조절 약물인 도네페질을 3개월 이상 안정적으로 복용한 환자를 대상으로 GV1001 0.56mg 또는 1.12mg을 6개월간 피하 투여했다.

고성호 교수는 “중등도 이상의 알츠하이머병 임상시험에서 가장 보편적으로 쓰이는 이번 임상연구의 1차 평가지표인 중증장애점수(SIB)는 도네페질을 단독 투여한 대조군 대비 GV1001을 1.12mg 투여한 시험군에서 7.11점 차이를 보였다”며 “이는 탁월한 개선 효과를 확인한 것”이라고 설명했다.

그는 “특히 이 차이는 임상시험의 전체 과정을 충실히 따라온 환자들에게서 더 명확하게 나타났다”며 “임상시험의 세 그룹 모두 약물과 관련된 중대한 이상 반응이 없어 안전성을 확인할 수 있었고, 2차 평가지표인 신경정신행동검사(NPI)에서도 통계적 유의성을 확인했다”고 강조했다.

이어 “모든 결과를 종합했을 때 GV1001은 3상 임상시험을 진행할 충분한 가치가 있다”며 “3상에서도 2상 임상시험과 같은 결과를 확인할 수 있다면 치료제가 없는 중증 알츠하이머병 환자 대상의 새로운 치료제가 될 수 있을 것”이라고 덧붙였다.

이번 발표의 좌장을 맡은 박기형 가천의대 교수는 “개발되는 약제들이 초기 단계의 환자들에게만 집중되고 있는 가운데 중등도에서 중증의 알츠하이머병을 적응증으로 택한 것은 굉장히 현명한 선택”이라며 “다양한 중증도를 가진 실제 치매 환자들에게 쓸 수 있는 약제가 필요한 상황에서 앞으로 발표될 결과가 더욱 기대된다“고 전망했다.

대한치매학회 전 이사장인 김승현 교수는 “GV1001의 국내 2상 임상시험의 성공적인 마무리를 축하한다”며 “이번 결과는 우리나라 치매 임상 의사들에게 고무적인 계기가 될 것”이라고 내다봤다.

젬백스 관계자는 “이번 임상 결과를 기반으로 3상 임상시험에서 약물에 대한 충분한 검증이 가능할 것”이라며 “연내를 목표로 알츠하이머병 국내 3상 임상시험 계획(IND)을 제출할 예정”이라고 전했다.

한편 젬백스는 앞서 허가받은 중등도 알츠하이머병 환자를 대상으로 내년 상반기 미국 임상시험도 착수했으며, 유럽지역의 임상도 준비 중이다.