식약처, 베타 지중해 빈혈치료제 '루스파터셉트' 희귀의약품 지정

(사진제공=식약처)

유전적 결함 빈혈 치료제가 희귀의약품에 지정됐다.

식품의약품안전처는 베타 지중해 빈혈 등 희귀성 빈혈 치료에 사용되는 ‘루스파터셉트’를 희귀의약품으로 신규 지정하고, 희귀성 종양 치료에 사용되는 기존의 희귀의약품 ‘루테튬 옥소도트레오타이드’는 성분명과 대상질환을 추가해 공고한다고 1일 밝혔다.

베타 지중해 빈혈은 혈색소 베타ㆍ글로빈 사슬의 유전자 돌연변이에 의해 혈색소 합성과 혈색소 안정성이 감소하는 경우 발병하는 단일 유전자 질환이다.

식약처는 희귀ㆍ난치질환 치료제의 개발을 지원하기 위해 질환의 특성에 따라 희귀의약품에 대한 허가 제출자료ㆍ기준 및 허가 조건 등을 따로 정해 신속하고 원활하게 허가할 수 있는 ‘희귀의약품 지정 제도’를 운영하고 있다.