[BioS]SK바이오팜, 희귀뇌전증 신약 "FDA 3상 IND 제출"

소아·성인 환자 250여명 대상 미국·유럽 등 60여개 기관서 임상 진행 계획

SK바이오팜(SK Biopharmaceuticals)이 미국 식품의약국(FDA)에 레녹스-가스토 증후군 치료제 후보물질 ‘카리스바메이트(Carisbamate, YKP509)’의 글로벌 임상 3상 임상시험계획서(IND)를 제출했다고 6일 공시했다.

임상3상은 소아와 성인 레녹스-가스토 증후군 환자 250여명을 대상으로 미국·유럽 등 60여개 기관에서 진행될 예정이다. 무작위, 이중맹검, 위약대조 방식으로 약물의 유효성, 안전성, 내약성 등을 평가한다. 임상 기간은 약 76주로 각 임상참여자의 등록후 투약종료와 추적관찰까지 걸리는 총 소요시간이다.

SK바이오팜은 카리스바메이트가 광범위한 발작 조절 효과, 복용 안전성을 가질 것으로 기대한다. 뇌전증 치료제 ‘세노바메이트’, 수면장애 치료제 ‘솔리암페톨’에 이은 차세대 신경질환 신약으로, 2025년 글로벌 시장 출시를 목표로 하고 있다.

카리스바메이트는 한때 뇌전증 치료제로 사용됐던 '펠바톨(Felbatol, felbamate)'의 유도체(derivative)로 간독성과 빈현 등 부작용을 일으키는 독성대사산물을 제거하도록 디자인한 약물이다. 카리스바메이트는 신경조절제로 정확한 기전은 알려져있지 않다.

SK바이오팜에 따르면 전임상 동물실험에서 카리스바메이트는 레녹스-가스토 증후근에서 보이는 다양한 뇌전증 종류에 효능을 나타내는 것을 확인했으며, 특히 레녹스-가스토 증후군에서 보이는 뇌전증과 관련이 높은 이차성 전신발작에서 효능을 보였다. SK바이오팜은 카리스바메이트가 레녹스-가스토 증후군 치료제의 선택 폭을 넓히고 환자의 삶을 개선할 수 있을 것으로 기대한다.

카리스바메이트는 지난 2017년 미국 FDA 희귀의약품(Orphan Drug Designation, ODD)으로 지정되며 시장 경쟁력을 확보했다. 희귀의약품의 경우 우선 심사 신청권·세금 감면·허가신청 비용 면제 등 다양한 혜택이 주어지며, 임상 3상에 성공해 허가를 획득할 시 7년간 시장 독점권이 부여된다.

조정우 SK바이오팜 사장은 “카리스바메이트의 빠른 상용화를 위해 임상 3상 속도를 높여나갈 것”이라며 “질병으로 고통받는 환자들의 삶의 질을 획기적으로 개선할 수 있도록 새로운 치료 옵션을 개발하는데 집중하겠다”고 말했다.

한편 레녹스-가스토 증후군(Lennox-Gastaut Syndrome)은 여러 종류의 발작 증상이 나타나는 희귀 난치성 소아 뇌전증으로, 발달 장애와 행동 장애를 동반하는 것으로 알려졌다. 완치법이 없고 치료 예후도 좋지 않아 환아의 약 85%가 성인이 된 후에도 발작을 지속 경험한다. 미국에서 약 4만8000명 질환을 앓고 있으며, 전세계적으로 약 100만명의 환자가 있는 것으로 추정된다.