셀리버리, 유전체 및 유전자 편집ㆍ교정기술 미국 특허등록 성공

▲유전체 및 유전자 편집ㆍ교정기술 모식도. (사진제공=셀리버리)

셀리버리는 미국특허청 (USPTO)으로부터 세포투과성 유전자교정효소(CP-Cas9)와 이를 이용한 유전체 및 유전자의 편집ㆍ교정기술의 미국특허등록 결정 통지서를 수령했다고 14일 밝혔다.

이번 특허등록을 받은 유전자 편집 및 교정을 목적으로 하는 원천기술은 인체 유전체 지놈(Genome)의 특정 DNA 염기서열을 인식해 이 유전체 및 유전자를 자르고 붙이고 또는 바꿔치기(치환) 할 수 있는 유전체 조작기술이다.

우리가 부모에게 물려받은 유전정보는 유전체(Genome) 안의 고유의 DNA로 구성돼 있다. DNA의 특정 부위는 개개인의 특성을 나타내는 정보를 암호화하고 있으며 이를 유전자(Gene) 라고 한다. 유전자는 개인의 생김새와 특성에 관여할 뿐 아니라, 각종 질환의 발병에도 깊숙이 연계돼 있어, 이를 자유롭게 편집ㆍ교정할 수 있는 이 기술은 불ㆍ난치성 질병 치료에 중요한 해결책이 될 수 있으리란 예측이 대두되고 있다. 셀리버리는 이 유전체 및 유전자 편집ㆍ교정 시스템(CRISPR/Cas9 System)에 약리물질 전달 플랫폼 TSDT 기술을 적용한 차세대 유전자 교정 효소인 CP-Cas9 및 이를 이용한 유전체 및 유전자 편집ㆍ교정기술을 개발했고 이 기술에 대해 지난 3년간의 심사를 통해 최종 등록에 성공했다.

현재 유전자 편집ㆍ교정 시스템 기술은 희귀 유전질환이나, 정상 세포 손상 없이 암세포만을 선택적으로 죽이는 환자맞춤형 표적치료법에 응용돼 개발되고 있다. 마땅한 치료제가 없는 희귀유전질환이나 현재까지도 정복되지 않은 암 질환에서 빠르고 탁월한 치료 효과를 보여줄 수 있기 때문에 이 기술의 임상적용은 매우 혁신적이다.

셀리버리 연구책임자는 “이 유전자 편집ㆍ교정기술은 유전자를 인위적으로 조작하는 방식의 ‘미래기술’로 주목받고 있는 상태이나, 당사는 이 기술에 당사의 혁신적 신약개발기술인 약리물질 전달시스템 TSDT를 적용해 더욱 효율적인 유전체·유전자 조작기술을 개발했고, 이는 이 기술에 사활을 걸고 있는 많은 관련 글로벌 바이오 제약사들에게 큰 경제적 이득을 가져다줄 수 있는 의미 있는 특허권이 될 것”이라고 밝혔다. 이어 “당사는 이 유전자 교정기술을 이용해 특정 질병에 대한 치료제 개발을 독자적으로 진행하기보다는, 이 기술 전체에 대한 독점적 특허권 양도를 목적으로 비즈니스를 전개하고 있다”고 덧붙였다.

현재 셀리버리는 TSDT 플랫폼기술을 적용한 다수의 신약 파이프라인들의 비임상 및 임상개발을 진행 중이다. 아울러 복수의 글로벌 제약사들과 TSDT 플랫폼기술의 기술이전 및 신약물질의 라이센싱아웃(L/O) 관련 협의 및 협상을 진행 중인 것으로 알려져 있다.