[BioS]올릭스, '척수강 투여' asiRNA “표적 유전자 75~90%↓”

자가전달 asiRNA 플랫폼 'cp-asiRNA' 설치류 모델 연구..혈뇌장벽(BBB) 회피 척수강 내 1회투여 전략

올릭스는 27일 중추신경계(CNS) 타깃 asiRNA가 설치류 모델의 뇌 조직에서 표적 유전자 발현을 75~90% 감소시킨 결과를 밝혔다.

CNS 질환을 타깃하기 위한 자가전달 비대칭 siRNA(asiRNA) 플랫폼 'sp-asiRNA' 평가를 위한 설치류 모델 연구결과다. 올릭스는 CNS 질환을 표적하기 위해 화학적변형을 도입한 asiRNA를 최적화하고, 척수강 내에 1회 투여했다. 그 결과 치료물질이 척수뿐만 아니라 뇌 조직까지 전달돼 표적 유전자의 발현이 억제되는 결과를 확인했다.

회사측은 혈액뇌장벽(BBB)을 피해 약물을 뇌 조직으로 전달하기 위해 척수강 내 주입 방식을 선택했다는 설명이다.

올릭스는 현재 cp-asiRNA 플랫폼을 이용해 신경병증성 통증 및 퇴행성 뇌질환 등 CNS 질환 치료제를 연구하고 있다. 대표적인 퇴행성뇌질환으로 알츠하이머병과 파킨슨병 등이 있으며, 신경병증성 통증은 신경계의 손상이나 기능적 이상으로 발생하는 통증을 의미한다.

이동기 올릭스 대표는 “현재 신규 적응증 발굴과 치료제 후보물질 도출을 진행 중”이라며 “올릭스가 강점을 가진 피부 및 안질환 등의 국소투여 치료제와 GalNAc 플랫폼을 이용한 간질환 치료제에 이어 CNS 질환 프로그램으로 파이프라인을 확장해 나갈 계획”이라고 말했다.