엔케이맥스, 알츠하이머 국내 최초 미 FDA 동정적 사용 승인

▲엔케이맥스CI

엔케이맥스가 국내 바이오 기업 최초로 미국 식품의약국(FDA)으로 부터 동정적 사용 승인을 받아 알츠하이머 환자에게 세포치료제를 투여한다.

엔케이맥스의 자회사 엔케이젠바이오텍은 자사의 NK세포치료제(SNK01)가 미국 식품의약국(FDA)으로부터 알츠하이머 환자 치료를 위한 동정적 사용 승인을 받았다고 2일 밝혔다.

동정적 사용 승인 제도는 더 이상 사용 가능한 치료제가 없어 치료를 포기할 상황에 이를 경우 의료당국이 시판승인 전의 신약을 공급해 치료기회를 주는 제도다. 해당 환자는 미국 뉴욕의 성 프란치스코 병원(St. Francis Hospital)의 드오르키스 박사(Dr. DeOrchis)가 승인을 받아, SNK01 투약을 통해 알츠하이머를 치료받을 예정이다.

동정적 사용 승인을 받은 드오르키스 박사(Dr. DeOrchis)는 신경과 의사로 성 프란치스코 병원 뿐만 아니라 마운트 시나이 병원(Mount Sinai Hospital), 노스 쇼어 대학 병원 (North Shore University Hospital) 등 뉴욕의 여러 병원과 제휴하고 있다.

알츠하이머의 정확한 기전은 알려지지 않았으나, 비정상 단백질(아밀로이드 베타, 타우)을 제거하는 역할을 하는 뇌 면역세포인 미세아교세포가 제기능을 기능하지 못하면 단백질이 축적돼 알츠하이머가 발병된다고 추정하고 있다.

현재까지는 아밀로이드 베타 단백질 등 표적단백질을 제거하도록 설계된 치료제 개발이 대부분이었다. SNK01은 면역조절기능을 통한 근본적인 뇌 속 환경을 개선해 알츠하이머 병의 치료에 새로운 시각으로 접근한다. 세포배양 특허기술을 적용한 SNK01은 CX3CR1 수용체 발현이 높아 뇌혈관 장벽(Blood Brain Barrier) 통과가 가능하며, 다량의 인터페론 감마를 분비해 미세아교세포가 비정상 단백질을 식균할 수 있게 된다는 것이 회사측의 설명이다.

엔케이맥스는 멕시코에서 알츠하이머 환자(코호트1~4) 대상 임상 1상 연구를 진행하고 있다. 앞서 엔케이맥스는 총 6명의 알츠하이머 환자에 대한 중간결과를 공개하며 알츠하이머 시장에 SNK01의 가능성을 제시한 바 있다. SNK01투여 결과 부작용과 독성반응이 전혀 없는 것으로 확인돼 1차 평가지표인 안전성을 입증했다. 또한 5가지 유효성 평가지표에서 5명의 환자에게서 질병의 진행이 멈추는 효과가 나타났다. 특히 20억 개를 투여 받은 환자 1명은 3회 투여만에 증세가 호전되는 효과를 보였다.

박상우 엔케이맥스 대표는 “국내 기업이 미국에서 지금까지 한 번도 알츠하이머 병에 동정적 사용 승인을 받아 세포치료제를 투여한 사례가 없는 상황에서 SNK의 가능성이 검증됐다”며 “독보적인 기술력을 갖고 있는 SNK로 암 뿐만 아니라 알츠하이머, 파킨슨, 자폐증 환자 치료를 본격적으로 진행해서 전세계 뇌질환 환자들에게 희망을 줄 수 있는 기업이 되도록 노력하겠다”고 말했다.