셀리버리 “헌팅턴병 적응증 확대로 퇴행성뇌질환 치료제 사업화 확장”

셀리버리는 헌팅턴병(Huntington’s Disease, HD)에 대한 치료 효능 검증시험을 하고 있다고 21일 밝혔다.

헌팅턴병은 비정상적인 염기서열 반복에 의해 돌연변이 헌팅틴 단백질이 생성되고, 이는 중뇌 기저핵 부위의 신경세포의 사멸을 유발하면서 발생한다. 10만 명당 10명 정도가 발병하는 유전성 희귀질환으로, 30~50세 사이 발병해 신경세포가 서서히 죽어 운동기능과 발음장애 등 신체적 능력이 떨어지며, 점차 병이 악화돼 사망에 이르는 퇴행성뇌질환이다.

셀리버리는 헌팅턴병 환자의 비정상적인 유전서열을 가진 유전자변형동물을 이용해 파킨슨병 및 알츠하이머병 치료법으로 개발된 유전자/단백질 융합치료법을 헌팅턴병에 적용, 평가 중이다. 투여된 유전자변형동물의 운동기능 개선, 헌팅턴병 환자 뇌에서 보이는 돌연변이 헌팅틴 단백질 제거와, 신경세포 사멸을 막는지 검증하고 있다.

헌팅턴병은 유전자 검사를 통해 조기 진단이 가능하지만 발병원인을 해결할 수 있는 치료법은 없다. 항도파민제인 테트라베나진(Tetrabenazine)을 증상완화제로써 투여받는 것 말고는 치료약물이 존재하지 않는다. 헌팅턴병 시장 규모는 2021년 기준 약 3억6000만 달러로 추산되며, 2030년까지 연평균 19.6% 성장해 약 17억 달러 규모가 될 것으로 예상된다.

셀리버리의 헌팅턴병 적응증 검증책임자는 “현재 라이선싱 아웃 협상 진행 중인 파킨슨 및 알츠하이머 치매치료법과 함께 추가로 적응증 확대에 따른 라이선싱 아웃 가치상승이 기대된다”라고 말했다.