“건선, 루푸스와 같은 자가면역질환을 먹는 치료제만으로 관리할 수 있도록 하는 게 목표입니다.”
인공지능(AI) 기반의 첨단 약물개발 플랫폼을 활용, 최적의 후보물질을 탐색하고 있는 바이오기업 에스앤케이테라퓨틱스 최상돈 대표(아주대의대 류마티스내과 겸임교수). 최근 본지와 만난 그는 “상용화된 기존 치료제보다 가격 경쟁력이 있으면서 적응증도 확대할 수 있는 경구용 치료제를 개발하고 있다”면서 타이레놀과 아스피린과 같은 약물을 예로 들었다.
아주대학교 대학원장이자 아주대의과대학 류마티스내과 겸임교수로 1인 3역을 하는 최 대표는 지난 25년 동안 톨 유사 수용체(Toll-like receptor, TLR) 중심의 선천면역을 연구하며 200여 편 이상의 논문을 작성했다. TLR은 외부 병원체 또는 체내 세포손상 물질을 인식해 면역반응을 활성화시키는 수용체를 뜻하는 용어로, 생물의 선천면역 과정에서 중요한 역할을 하는 단백질이다.
그는 연평균 300조 원 이상의 시장성을 가진 자가면역·염증성 질환 신약개발의 꿈을 안고 2020년 회사를 설립했다. 현재 건선·전신홍반루푸스, 알츠하이머, 크론병, 심부전, 암 등 다양한 질환 치료제를 개발 중이다.
최 대표는 “기존 항체주사제 시장을 경구용 약물로 대체하는 효과가 있어 수요가 매우 높다”며 “기존 약물이 없는 질환이나 난치성질환을 타겟으로 하고 있어, 미충족 수요가 크다. 희귀질환을 우선으로 신약 허가 가능성을 높이고 적응증을 확대하는 전략으로 성공률을 높이겠다”고 포부를 밝혔다.
에스앤케이테라퓨틱스가 보유한 파이프라인은 △루푸스·건선 대상 치료제 ‘S&K101’ △알츠하이머 및 비알코올성 지방간염 치료제 ‘S&K201’ △염증성 장질환·크론병 치료제 ‘S&K301’ 등이다. S&K101은 TLR7과 TLR9를 동시에 억제하는 기전을 가지고 있다.
회사에 따르면 전임상시험에서 상용화된 건선치료제, 루푸스 치료제 등과 비교해 동등하거나 더 우수한 효과를 보이는 것으로 확인됐다. 최 대표는 건선과 루푸스를 필두로 다발성경화증, 쇼그렌증후군, 류마티스관절염 등 기타 다양한 자가면역·염증 질환으로 적응증을 확대할 수 있다고 자신했다.
그는 “병원을 방문해 몇 시간 동안 맞아야 하는 항체 주사제를 경구용 치료제로 대체하게 될 것”이라며 “대부분 자가면역질환이 염증성 질환과 중복되는 만큼 적응증 확대로 이어질 수 있다”고 말했다.
연구개발 성과를 기반으로 투자 유치에 속도를 내고 있다. 현재 벤처투자자(VC) 3곳에서 20억 원의 투자금을 유치했고, 국책연구사업 연구도 병행하고 있다. 또 2023년 상반기 시리즈 A, 2024년 시리즈 B투자를 통해 신약개발을 본격화할 계획이다. 내년 목표 투자액은 50억 원이다. 최 대표는 “투자를 받는대로 바로 비임상시험(GLP)에 들어갈 예정이다. 2024년 임상 1상에 진입해 2028년 신약 상용화까지 이어지길 바라고 있다”고 말했다.
최 대표는 “제약회사의 성공은 돈이 아니다. 약이 될 수 있는 물질이라 믿는다”라며 “약이 안 되면 모든 게 허투루 돌아간다. 물질 개발에 최선을 다하겠다. 천천히 가더라도 꼭 성공하는 모습을 보여주고 싶다. 수백만 환자들의 고통을 줄이고 삶의 질을 향상시킬 수 있도록 노력할 것”이라고 강조했다.