젬백스, 진행성핵상마비 치료제 GV1001 2상 임상시험 IND 신청

젬백스앤카엘(이하 젬백스)은 29일 식품의약품안전처에 진행성핵상마비(PSP) 치료제 GV1001의 국내 2a상 임상시험계획(IND) 승인을 신청했다고 밝혔다.

이번에 신청한 임상시험은 진행성핵상마비 환자를 대상으로 GV1001 0.56㎎ 또는 1.12㎎을 피하투여 해 질환의 중증도 개선 효과와 안전성을 평가하기 위한 것으로, 다기관, 무작위배정, 이중 눈가림, 위약 대조, 평생 설계, 전향적 제 2a상 임상시험이다.

해당 임상시험은 서울 보라매병원 외 국내 4개 병원에서 75명의 환자를 대상으로 6개월간 진행되며, 1차 유효성 평가지표는 베이스라인 대비 GV1001 6개월 투여 후 진행성핵상마비 등급 척도의 총점 변화량이다.

진행성핵상마비는 비정형 파킨슨 증후군으로 파킨슨 형태 중 가장 악성으로 알려진 신경 퇴행성 질환이다. 진행성핵상마비의 원인은 분명히 밝혀져 있지 않으며, 치료제도 아직 없다.

진행성핵상마비 2상 임상시험을 신청하기ᄁᆞ지 젬백스는 3년여간 연구를 진행해 왔고, 무엇보다 치료목적사용승인(응급임상)제도를 통해 환자의 증상이 현격히 좋아진 것을 확인했다. 앞서 GV1001은 앞서 성공한 알츠하이머 2상 임상시험에서 유효한 데이터를 확보했으며, 국내 유수한 연구기관의 전임상시험에서도 효과성을 입증했다.

전임상시험에서 GV1001은 대조물질 대비 운동, 공간인지, 신물질 탐색 실험 등에서 동등 및 통계적 유의성이 있는 효능을 보여주었으며, 뇌 조직 분석 평가를 통해 진행성핵상마비의 주요 뇌 병변 영역에서 타우 과인산화 억제 효능을 확인했다.

전 세계 진행성핵상마비 환자는 약 26만 명으로 추산된다. 현재까지 승인된 치료제는 없다. 이번 임상을 통해 치료 효과를 입증한다면 최초 치료제로 고가 치료 시장을 형성하게 된다.

젬백스 관계자는 “진행성핵상마비는 알츠하이머병이나 파킨슨병과 같이 비교적 흔한 신경퇴행성 질환보다 3배 정도 진행 속도가 빠르고 장애가 심하게 나타나는데, 치료제가 없어 치료제 개발이 절실하다”며 “전임상시험에서의 실험 증거들과 국내에서 선행한 알츠하이머병 2상 임상시험 결과 등을 토대로 이번 진핵성핵상마비 임상시험에서 의미 있는 효과를 확인할 수 있을 것으로 기대한다”고 말했다.

이어 “대표적인 신경퇴행성 질환 중 하나인 알츠하이머병에서 2상 임상시험을 통해 유효성을 입증한 바 있는 GV1001이 이번 임상시험을 통해 파킨슨병을 포함한 파킨슨증 영역에서도 효과와 안정성을 입증한다면 신경퇴행성 질환 전반에 걸친 치료 영역에서 GV1001의 가능성을 확인할 수 있을 것”이라고 밝혔다.