메드팩토 ‘백토서팁’, 미 FDA ‘패스트트랙’ 지정

지난해 RPDD 지정도 받아…신약 승인 기간 단축 기대

▲메드팩토 CI (사진제공=메드팩토)

메드팩토는 골육종 환자 대상 백토서팁 단독요법이 미국 식품의약국(FDA)의 신속 심사제도(Fast Track Designation, 패스트트랙) 개발 품목으로 지정됐다고 17일 밝혔다.

패스트트랙 지정은 중증질환 치료제 등 중요 분야 신약을 환자에게 조기 공급하기 위한 목적으로 FDA가 시행하는 신약개발 촉진 절차 중 하나다. 해당되는 의약품은 △기존 치료법이 없는 질병의 치료 또는 예방을 목적으로 하는 신약 △기존 치료법이 있을 경우, 기존 치료법들과 비교하여 개선점을 입증하는 의약품 등이다.

패스트트랙 지정 신약은 개발 각 단계마다 FDA로부터 다양한 지원을 받을 수 있다. FDA와의 긴밀한 협의를 통해 신약개발 과정이 일반적인 경우보다 더 신속히 진행된다. 또 ‘롤링 리뷰(Rolling Review, 시판허가 신청 시 자료가 구비되는 대로 순차적 제출·검토)’ 혜택이 부여되며, FDA와 ‘우선 심사(Priority Review, 시판허가 신청 시 FDA 검토 기간을 6개월로 단축)’협의를 할 수 있다.

메드팩토는 백토서팁 개발 과정에서 FDA 관계자들과 한층 더 긴밀한 협력을 진행할 수 있게 돼 골육종치료제로서의 허가 취득과 발매가 보다 신속하게 진행될 수 있을 것으로 기대했다.

티모시 알렌(Timothy R. Allen, MD, Ph.D) 메드팩토테라퓨틱스 부사장은 “우리는 게임체인저가 될 수 있는 기회를 얻었다”며 “경구 투여가 가능한 백토서팁 단독 요법으로 전이성 골육종이라는 악과 싸우고 있는 환자들을 살릴 수 있게 된 것은 큰 의미를 가진다”고 말했다.

메드팩토는 지난해 8월 FDA로부터 골육종 환자 대상 백토서팁 단독요법에 대한 임상 1·2상 승인을 받은 바 있다. 또한, 백토서팁 단독요법은 FDA로부터 희귀소아질환의약품(Rare Pediatric Disease Designation, RPDD)으로 지정 받았다. 아울러 면역항암제와 백토서팁 병용요법은 희귀의약품(ODD) 지정을 받은 바 있다.

RPDD 지정을 받으면 소아희귀질환 치료신약 허가 특례에 따라 우선심사 바우처(PRV)를 신청할 수 있다. PRV는 FDA의 허가 심사를 6개월 내에 완료할 수 있도록 해주는 권리로, 다른 제품의 시판허가 절차에서 유용하게 사용할 수 있고 다른 회사에 판매 및 양도가 가능하다.

메드팩토 관계자는 “지난해 RPDD 지정에 이어 패스트 트랙 지정으로 향후 골육종 치료제로써백토서팁 개발이 더욱 속도를 낼 수 있을 것으로 기대된다” 고 말했다.

한편, 골육종은 뼈 또는 뼈 주변의 연골 등 유골 조직에서 발생하는 악성종양이다. 특히 어린이와 청소년에서 발병률이 높은 대표적인 소아암 중 하나다. 골육종은 환자 중 25~50%가 항암치료 중에폐와 뇌 등으로 전이가 진행돼 사망까지 이어진다.

현재 골육종의 치료에는 수술, 항암 약물 치료, 방사선 치료 등이 활용되고 있다. 수술과 항암화학요법 병행이 약 45.5%를 차지하며, 약물로만 치료가 이뤄지는 비율은 15.9%에 불과한 실정이다. 항암화학요법의 경우 고전적인 방식으로 진행되고 있고 면역항암제 역시 효과가 없는 것으로 알려져 있다.

메드팩토에 따르면, 백토서팁은 골육종에 대한 전임상 연구에서 골육종 암세포의 성장과 폐 전이를 현저하게 억제시켜 생쥐의 생존율을 100% 개선시켰다. 또한 골육종 암세포의 폐전이도 100% 억제하는 것으로 확인됐다.