[BioS]HLB 오블라토, 고셔병 'GBA 유전자치료제' L/I

계약상대, 계약금 등 비공개..1회 투여 방식 유전자치료제..내년 1분기까지 동물모델 효능확인 목표

HLB테라퓨틱스(HLB Therapeutics)는 3일 미국 자회사 오블라토(Oblato)가 고셔병(Gaucher Disease)에 대한 유전자치료제를 라이선스인(L/I)하며 파이프라인을 확장했다고 밝혔다.

오블라토가 라이선스인(L/I)한 유전자치료제는 정상적인 GBA 유전자를 벡터에 탑재한 1회투여 방식의 약물이다. 계약 상대방, 계약금, 벡터 등은 공개하지 않았다.

고셔병은 글루코세레브로시데이즈(glucocerebrosidase, GBA)의 돌연변이로 인해 발병하는 희귀 리소좀 축적질환이다. GBA 돌연변이로 인해 글루코실세라마이드(glucosylceramide, GlcCer)나 lyso-Gb1(glucosylsphingosine) 등의 지방산이 분해되지 못하고 간, 비장, 골수, 폐, 눈, 신장, 심장 및 신경계에 축적되면서 증상을 나타내며, 일부 환자의 경우 중추신경계의 손상으로 죽음에 이르기도 한다.

HLB테라퓨틱스에 따르면 현재까지 허가된 치료제는 결핍된 효소를 대체하기 위해 주기적으로 효소를 주입해주는 효소대체요법 또는 글루코실세라마이드 합성효소를 억제해 기질의 생성을 줄이는 기질감소치료제 등이 있다. 두 가지 방법 모두 질병의 근본적인 치료가 아닌 최소한의 생활을 유지할 수 있는 방법으로 환자들은 평생 치료제를 투여받아야 하는 한계를 가진다.

HLB테라퓨틱스는 현재 고셔병 동물모델에서 연구를 위한 약물생산을 준비하고 있다. HLB테라퓨틱스는 2024년 1분기까지 동물모델에서 효능을 확인한 후, 글로벌 임상시험계획(IND)을 위한 다양한 비임상시험을 연이어 진행할 계획이다. HLB테라퓨틱스는 유전자치료제 분야를 또다른 핵심기술(Core Technology)로 육성한다는 계획이다.

안기홍 HLB테라퓨틱스 대표는 “이번에 도입한 유전자치료제가 고셔병 동물모델에서 효능이 확인될 경우, 다른 유전질환 분야에도 당사의 동일 플랫폼을 이용해 유전자치료제 분야에서 선두주자로 나아가겠다”고 말했다.