나이벡, “세계최초 美 FDA승인 유전자 치료제, 약물전달 플랫폼 적용”...로슈 파트너 ‘사렙타’와 MTA 체결

나이벡이 미국의 글로벌 제약사 ‘사렙타 테라퓨틱스(Sarepta Therapeutics Inc, 이하 사렙타)’와 약물전달 플랫폼 ‘NIPEP-TPP’ 적용을 위한 물질이전(MTA) 및 물질평가계약을 체결했다고 30일 밝혔다. 이번 MTA 체결로 나이벡의 약물전달플랫폼 기술이 유전자 치료제분야로 확대될 전망된다.

이번 계약에 따라 나이벡은 ‘NIPEP-TPP’에 mRNA(메신저리보핵산)를 융합한 나노복합체를 사렙타에 전달할 계획이다. 나이벡은 해당 나노복합체에 대해 세포실험 및 동물실험도 진행한다. 이를 통해 골격근, 심장, 횡격막 등 타겟 조직 대한 치료효과를 검증할 방침이다.

사렙타는 나이벡으로부터 이전받은 나노복합체를 개발 중인 근이영양증 치료제에 적용할 전망이다. 사렙타는 올해 6월 로슈(Roche)와 공동 연구개발한 ‘뒤센근이영양증(DMD)’ 치료제 ‘SRP-9001’에 대한 미국 식품의약국(FDA) 가속 승인을 획득했다. DMD 유전자 치료제로는 세계 최초다.

DMD는 X염색체의 ‘디스트로핀(dystrophin)’ 유전자 이상으로 발생하는 희귀 근육질환이다. 근육에 필수적인 단백질인 기능성 디스트로핀을 만들지 못하기 때문에 점차 근육이 분해된다. 남아 3500명 중에 1명 비율로 발병하며, 아직 효과적인 치료제가 없어 20세 전후 대부분 사망하는 질병이다.

나이벡 관계자는 “사렙타는 개발 중인 다양한 유전자 치료제의 효능을 극대화하기 위해 나이벡의 약물전달플랫폼 기술에 이전부터 많은 관심을 표명해 왔다”며 “나이벡은 이미 NIPEP-TPP에 mRNA, siRNA(짧은간섭리보핵산) 등 유전자를 합성하는 연구를 상당 기간 진행해 왔기 때문에 유전자 치료제에 빠른 적용이 가능할 것으로 본다”라고 말했다.

그는 이어 “희귀질환의 숨은 강자로 평가받고 있는 사렙타와 긴밀히 협력해 약물전달 플랫폼 기술을 유전자질환 치료제 분야로 확대해 나가겠다”며 “DMD를 비롯한 근이영양증 관련 글로벌 시장 규모는 약 1조원으로 시장성도 뛰어나기 때문에 기술이전 등 가시적인 성과를 위해 최선을 다하겠다”고 강조했다.

사렙타는 정밀의학 기반 희귀 유전자치료제 개발 전문 제약회사다. 미국 매사추세츠주 케임브리지에 본사를 두고 있으며 ‘뒤셴근이영양증(DMD)’, ‘사지거들근이영양증(LGMD)’ 등 다양한 근이영양증 치료제를 개발하고 있다.