CAR-T 치료 재발 또는 불응 환자 새로운 치료기회 열리나?

(이미지투데이)

서울아산병원이 기존 CAR-T치료제를 투여받았음에도 불응하거나 재발하는 환자를 대상으로 한 연구자 임상신청이 식품의약품안전처로부터 승인됐다.

7일 관련 업계에 따르면 보건복지부는 지난달 25일 2024년 제4차 첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 심의위원회(심의위원회)를 개최했다.

이날 '첨단재생의료 임상연구소식지 9호'는 기존 세계 최초 승인 CAR-T 치료제를 처치 받고도 재발 또는 불응한 미만성 거대 B세포 림프종(DLBCL) 환자를 대상으로 하는 AT101 신약 연구자 임상을 서울아산병원 주관으로 식약처로부터 승인받았다고 발표했다.

소식지는 "CAR-T 치료 실패의 원인 중의 하나인 CAR-T에 대한 항체 형성의 가능성을 낮출 수 있는 국내 제작 인간화 CAR-T를 이용, 기존 CAR-T로 치료에 실패해 DLBCL 환자들의 치료를 시도한다"며 "상용화 CAR-T 치료에 실패한 환자로 연구대상자를 제한하도록 요청했다"고 설명했다.

이어 "연구자가 수용해 심의위원회에서 적합 의결됐고 25일 식약처에서 승인 통보돼 임상연구를 할 수 있다"고 덧붙였다.

세계 최초 CAR-T 치료제 킴리아가 30~40%의 혈액암 환자에게서만 치료 효과 유지되고, 60% 이상의 환자는 불응 또는 재발하고 있다. 국내에서도 같은 결과가 이어지고 있는 상황이다.

이번 연구자 임상 승인으로 AT101 신약이 기존 CAR-T 치료제를 뛰어넘을 수 있는 임상 결과가 도출된다면, 글로벌 혈액암 치료 시장의 주도권을 잡을 가능성이 높다.

현재 AT101은 기존 CAR-T 치료제와의 차별점을 바탕으로 임상2상을 진행 중이다.

AT101은 현재 상용화된 CAR-T 치료제 킴리아, 예스카타와 같이 CD19를 표적으로 하지만, 항원 결합 부위(에피토프)가 다르다. CD19 타깃 CAR-T 치료제는 세포막과 먼 부위에 결합하지만, AT101은 기존 치료제보다 더 가까운 곳에 붙는다는 점에서 더 높은 효과가 기대된다.

또한 킴리아, 예스카다, 테카투스, 브레얀지가 듣지 않는 환자에게도 투약이 가능하며 기존 CAR-T 치료제 사용 후 암이 재발한 경우에도 투약 가능하다는 장점이 있다. 이를 바탕으로 글로벌 기술이전 등을 적극적으로 추진한다는 계획이다.

기존의 CAR-T치료제는 CD19-CART 치료 환자의 30~40%만 치료 효과가 유지되며, 60% 이상이 불응 또는 재발하고 있다.

반면 CAR-T 치료제 AT101은 완전관해(CR) 75%, 객관적반응률(ORR) 91.7%의 임상 1상 결과를 발표한 바 있다. 현재 환자 82명을 대상으로 서울아산병원 등 7개 기관에서 임상 2상을 진행 중이다.

이에 증권가에서도 연구자 임상으로 AT101의 임상 결과를 도출한다면 글로벌 시장으로 기술이전(LO)할 수 있는 토대가 될 것으로 기대하고 있다.

하태기 상상인증권 연구원은 “오는 6월 미국임상종양학회(ASCO)에서 AT101의 임상 1상 환자의 후속 임상 데이터가 업데이트될 예정”이라며 “현재 ASCO로부터 초록이 채택됐으며, 포스트 발표 결과를 지켜볼 필요가 있다”고 전했다.

AT101은 올해 말 또는 내년 초 임상 2상 중간 데이터를 확보할 전망이다. 공개 형태인 오픈라벨로 진행하기 때문에 임상 중간데이터가 노출될 가능성이 높고, 그에 따라 주가가 민감하게 반응할 수 있다는 설명이다. 하태기 연구원은 파이프라인이 글로벌 시장으로 확장성이 있는지도 기업가치에 중요한 요인이며, 국내 시장은 한계가 있기에 글로벌 진출 가능성에 관심을 가져야 한다고 덧붙였다.

하 연구원은 “연구자 임상을 통해 의미 있는 임상 결과를 도출한다면 글로벌 시장으로 기술을 이전할 수 있는 토대가 될 것”이라며 “글로벌 시장 진출에 대한 비전이 있어야 주가 퀀텀점프가 가능할 것”이라고 강조했다.