만성 이식편대숙주질환 치료 새로운 패러다임…사노피 ‘레주록’ 등장

조혈모세포 이식 후 환자 절반에서 발생…배경은 대표 “환자 희망 될 수 있도록 노력하겠다”

▲배경은 사노피 한국법인 대표가 ‘레주록’ 허가 기념 기자간담회에서 발언하고 있다. (사진제공=사노피)

동종 조혈모세포 이식을 받은 환자 중 2명 중 1명에게 발생하는 만성 이식편대숙주질환(GVHD) 치료제가 국내에 허가됐다. 삶의 질을 현저히 떨어뜨리고, 생명을 위협하는 만성 이식편대숙주질환을 앓는 이들에게 희망이 될 것으로 기대된다.

글로벌 헬스케어 기업 사노피 한국법인은 24일 서울 강남구 오크우드 프리미어 코엑스 센터에서 만성 이식편대숙주질환 치료제 ‘레주록’(성분명 벨루모수딜메실산염) 허가 기념 기자간담회를 개최했다.

만성 이식편대숙주질환은 동종 조혈모세포 이식을 받은 환자 중 절반에게 발생하는 합병증이다. 공여자의 이식된 조혈모세포 림프구가 환자의 전신조직을 공격하는 것으로 장기 이식 시 거부반응과 정반대로 나타나는 면역반응이다. 전신에 다발적으로 숙주 반응이 발생하는 중증질환으로 온몸을 뒤덮는 붉은 발진과 가려움증, 구토 및 설사, 안구 건조증 등 증상이 생기고 폐와 간 등 주요 장기를 손상시킨다.

레주록은 최초이자 유일한 경구용 ROCK2 선택적 억제제로 올해 8월 29일 식품의약품안전처로부터 이전에 2차 이상 전신요법에 실패한 12세 이상 환자의 만성 이식편대숙주질환 치료제로 허가받았다. ROCK-2는 염증을 유발하는 인터루킨의 과다 생성과 섬유화에 관여하는 것으로 알려져 있다.

이날 김희제 서울성모병원 혈액내과 교수(서울성모병원 혈액병원장)는 “기존 치료제의 효과가 제한적이고 다양한 합병증을 유발해 극복하지 못한 허들이 많았다”며 “1차 치료제로 쓰이는 스테로이드제는 내성 등의 문제로 충분한 치료 효과를 보지 못하는 환자가 70%나 되고, 그 외 2차 치료제에도 더 반응하지 않아 3차 치료로 넘어가는 환자가 50%”라고 설명했다.

만성 이식편대숙주질환은 혈액암 환자의 암 재발을 제외한 비재발사망률에서 37.8%를 차지하는 가장 주요한 사망 원인이다. 김 교수는 “환자의 42%는 진단 당시 4개 이상의 장기에 숙주 반응을 앓고 있다. 레주록은 기존 치료제에 반응하지 않는 환자의 폐와 간 숙주 반응을 효과적으로 관리할 수 있는 치료 옵션”이라고 강조했다.

정준원 세브란스병원 혈액내과 교수는 ‘만성 이식편대숙주질환 치료제로 허가받은 레주록의 임상적 유용성’이란 주제로 발표했다. 정 교수는 “임상 결과 레주록은 2차 이상 전신요법에서 실패한 환자의 모든 장기에서 증상 개선과 삶의 질 개선 효과를 확인했다”며 “장기치료에서 우수한 내약성을 확인했고 이상 반응으로 인한 복용 중단율을 낮출 수 있었다. 또 높은 스테로이드 감량률 및 중단율을 확인했다”고 말했다.

배경은 사노피 한국법인 대표는 “만성 이식편대숙주질환은 환자의 입장에서 제2의 암 선고라고 할 정도로 치명적”이라며 “레주록 허가와 국내 출시로 환자들에게 새로운 희망이 됐으면 하는 간절한 바람이 있다”고 말했다.

▲사노피가 24일 서울 강남구 오크우드 프리미어 코엑스 센터에서 ‘레주록’ 허가 기념 기자간담회를 개최했다. (사진제공=사노피)

레주록은 2021년 미국 식품의약국(FDA)에서 임상 2상 데이터를 기반으로 우선 심사제도(패스트트랙)로 지정돼 출시됐다. 영국과 캐나다, 일본 등에서도 환자 치료를 위해 쓰이고 있다.

사노피는 레주록의 국내 정식 유통 시기를 11월로 계획하고 있으며, 연내 급여 신청을 완료할 계획이다.