레졸루트, 선천성 고인슐린증 치료제 美 FDA 희귀의약품 지정

한독의 관계사 미국 바이오벤처 레졸루트는 개발 중인 ‘RZ358’가 미국 식품의약국(FDA)으로부터 종양 매개성 고인슐린증으로 인한 저혈당증 치료제로 희귀의약품 지정(ODD)을 받았다고 6일 밝혔다.

FDA의 희귀의약품 지정은 희귀질환 치료제의 개발을 장려하기 위한 제도다. 7년 간 시장 독점권 보호 등의 혜택을 받을 수 있으며 신속 승인 경로에 대한 자격으로 임상 개발 경로를 단축할 수 있다.

RZ358은 인슐린 수용체 특정 부위에 작용하는 단일클론항체다. 선천성 고인슐린증과 종양 매개성 저혈당증 등 과도한 인슐린 증가 및 저혈당증을 특징으로 하는 여러 질환의 치료 효과를 확인하고 추가 적응증 개발을 검토하고 있다.

종양매개성 저혈당증에 대한 임상 3상은 2025년 상반기 환자 등록이 시작될 예정이다. 또 진행되고 있는 선천성 고인슐린증에 대한 임상 3상은 2025년 하반기 톱라인 결과를 확인할 계획이다.

레졸루트는 2023년 10월 ‘의약품 동정적 사용 프로그램’을 통해 RZ358으로 치료를 받은 전이성 인슐린종으로 인한 난치성 저혈당 환자 사례를 발표했다. 의약품 동정적 사용 프로그램은 허가 전 임상시험 단계에 있는 신약을 환자의 치료 접근성 확대를 위해 인도주의적 차원에서 지원하는 제도를 말한다.

RZ358은 2020년 미국 FDA로부터 희귀 소아질환 의약품으로 지정받은 바 있다. 지난해 유럽의약청(EMA)으로부터 선천성 고인슐린증 치료를 위한 우선 심사대상 의약품 자격을 받았으며, 2024년 1월에는 영국 의약품·의료제품 규제청(MHRA)으로부터 혁신의약품으로 지정받았다.

레졸루트는 희귀, 대사 질환에 대한 표적 치료제를 개발하는 바이오벤처다. 선천성 고인슐린증 치료제 RZ358과 경구용 당뇨병성황반부종 치료제 RZ402를 개발 중이다. 한독은 RZ358과 RZ402의 한국 내 상용화 권리를 보유하고 있으며 레졸루트와 지속적으로 개발 단계에 대해 협력하고 있다.