큐로셀 ‘안발셀’, 허가‧평가‧협상 병행 2호 선정…6개월 이내 모든 절차 끝낸다

큐로셀의 CAR-T 치료제 안발셀(제품명 림카토주)이 보건복지부의 ‘허가신청-급여평가-약가협상 병행 시범사업’ 2호 대상 약제로 선정됐다.

10일 큐로셀에 따르면 안발셀이 보건복지부 시험사업 2호에 선정되며 식품의약품안전처의 허가 신청 단계부터 급여 평가 및 약가 협상까지 동시에 진행돼 중증 혈액암 환자에게 더 빠른 치료 기회를 제공할 수 있게 됐다.

안발셀은 재발성, 불응성 거대B세포림프종(LBCL) 환자를 위한 차세대 CAR-T 치료제다. 회사에 따르면 임상 2상 최종 결과에서 67.1%의 완전관해율을 기록하며 약효와 우수한 안전성을 입증했다.

큐로셀은 △내년 6월 말까지 허가 및 결정 신청이 가능한 약제 △생존을 위협하는 질환 또는 희귀질환의 치료를 목적으로 효과가 충분한 의약품 △기존 치료법이 없거나, 기존 치료법보다 임상적으로 의미 있는 개선을 보인 경우 △식약처 글로벌 혁신제품 신속심사 지원체계(GIFT) 약제로 지정받았거나 신청 가능한 약제 등 2차 시범사업 신청 대상 기준에 따라 올해 8월 신청을 완료했다.

보건복지부는 이번 시범사업을 통해 식약처 허가, 심평원 급여평가, 건보공단 약가협상 순의 의약품 급여 절차를 식약처 허가와 동시에 약가 협상이 완료되도록 개선했다. 기존에 식약처 허가 120일, 심평원 급여평가 150일, 건보공단 약가협상 60일 등 총 300일 이상 소요되던 일정을 단축할 수 있다.

큐로셀 관계자는 본지와 통화에서 “품목허가를 신청하면 시범사업이 개시가 된다. 이달 내에 허가 신청을 할 예정이다. 시범사업에 선정됐어도 약제 상황이 달라 얼마나 단축될지 모르지만 기존보다는 확 당길 수 있다”고 말했다.

2차 시범사업에는 안발셀을 포함한 항암제 5개와 희귀질환 치료제 5개, 총 10개 품목이 지원했다. 보건복지부는 질환 중증도, 대체 약제 유무, 시급성, 치료 효과, 전문가 의견 등을 종합적으로 고려해 이중 중 3개를 2호 약제로 선정했다. 큐로셀은 유일한 국내 기업으로 선정됐다.

김건수 큐로셀 대표는 “안발셀의 ‘허가-평가-협상’ 병행 시범사업 2호 약제 선정은 대체 치료제가 없는 말기 LBCL 환자들에게 CAR-T 치료제의 가능성을 실현할 수 있는 중요한 계기가 될 것”이라며 “보건당국과 협력해 치료 접근성을 높이고, 환자들에게 실질적인 도움이 될 수 있도록 힘쓸 계획”이라고 말했다.