[BioS]한미약품-GC녹십자, ‘파브리병’ 국내 1/2상 IND 승인

“첫 월1회 SC”로 개발중, 작년 8월 美1/2상 승인 이어 국내도 확대

한미약품(Hanmi Pharmaceutical)과 GC녹십자(GC Biopharma)는 지난 9일 파브리병 치료제 후보물질 ‘LA-GLA(HM15421/GC1134A)’의 임상1/2상 임상시험계획(IND)을 식품의약품안전처로부터 승인받았다고 13일 밝혔다.

LA-GLA은 한미약품과 GC녹십자가 세계 최초 월1회 피하투여(SC) 용법으로 공동 개발중인 파브리병 치료제다.

두 회사는 지난해 8월 임상1/2상 IND를 미국 식품의약국(FDA)으로부터 승인을 받은 바 있다. 회사는 임상에서 파브리병 환자를 대상으로 LA-GLA의 안전성, 내약성, 약동학(PK), 약력학(PD) 등을 평가한다.

파브리병은 성염색체로 유전되는 진행성 희귀난치질환으로 리소좀 축적질환(lysosomal storage disease, LSD)의 일종이다. 불필요한 물질을 제거하는 세포내 소기관인 리소좀에서 당지질을 분해하는 효소인 알파-갈락토시다아제A가 결핍되면 발생한다.

현재 대부분의 파브리병 환자는 유전자재조합 기술로 개발한 효소를 정맥주사(IV)하는 효소대체요법(enzyme replacement therapy, ERT)으로 치료받고 있다. 이 1세대 치료제는 2주1회 병원에서 오랜시간 정맥주사를 맞아야 하는 불편함이 있고, 정맥주입에 따른 치료 부담, 진행성 신장질환 억제에 대한 효능부족 등의 한계점이 있다고 회사는 설명했다.

회사는 LA-GLA 개발을 통해 치료효과의 지속성, 안전성, 투약 편의성 측면에서 이점을 가질 것으로 기대하고 있다. LA-GLA는 지난해 5월 미국 FDA로부터 희귀의약품(ODD, Orphan Drug Designation)으로 지정됐다.

한미약품은 내달 미국 샌디에고에서 열리는 리소좀 질환 관련 ‘WORLD Symposium 2025’에서 기존 치료제 대비 신장기능, 혈관병, 말초신경장애 개선 효능을 확인한 LA-GLA의 비임상 연구결과 3건을 발표할 예정이다.

한미약품과 GC녹십자 관계자는 “LA-GLA의 임상1/2상 연구는 차세대 희귀질환 치료제의 혁신 가능성을 검증하는 중요한 과정으로 긍정적 결과를 기대한다”며 “앞으로의 연구를 통해 기존 효소대체요법의 한계를 극복하고 희귀질환으로 고통받는 환자들의 삶의질을 개선할 수 있는 혁신 치료제를 완성하길 희망한다”고 말했다.