앱클론, 카티치료제 AT101 신속허가신청 준비 착수

앱클론은 개발 중인 카티(CAR-T) 치료제 AT101의 임상 2상 시험이 순조롭게 진행 중인 가운데 신속허가를 위한 준비에 박차를 가하고 있다고 7일 밝혔다.

AT101은 B세포림프종(BCL) 환자 중 기존 치료제에 재발하거나 반응하지 않는 환자를 대상으로 개발 중인 첨단바이오의약품이다. AT101을 이미 일부 투여한 2상 환자들의 치료 반응성에 대해 중간분석을 시작했으며 이를 토대로 신속처리대상 첨단바이오의약품 지정(이하 신속처리대상지정)을 신청할 예정이다.

현재 국내외 시장에서 CD19를 표적으로 하는 카티 치료제는 킴리아, 예스카타, 브레얀지 등이 있으며, 국내에서는 킴리아가 유일하게 시판 중이다. 카티 치료제는 치료 방법이 없는 환자에게 일 회 투여 방식으로 진행되기 때문에 높은 반응률과 낮은 재발 비율이 치료제의 성공을 결정짓는 핵심 요소다.

앱클론의 경우 세계 최초로 개발한 h1218 기반의 새로운 항체 작용 기전을 갖고 있어 기존 글로벌 카티 치료제 대비 차별적 혜택을 통해 충분한 경쟁력을 갖출 것으로 회사 측은 기대하고 있다. 이미 임상 1상에서 환자 반응률, 투여 후 환자 생존율로 탁월한 효과를 확인했다는 설명이다.

앱클론 관계자는 “지난해 8월 식품의약품안전처(식약처)로부터 신속검사법 승인을 받아 AT101 투여 기간을 단축함으로써 환자에게 보다 신속하게 치료를 제공할 수 있게 됐다”며 “중간분석 결과에 대한 기대감이 높아지고 있으며, 올해 상반기에는 신속허가를 위한 첫 단계인 ‘신속처리대상지정’을 신청할 계획”이라고 말했다.

이어 “AT101 개발과 신속허가 추진은 전 세계 B세포림프종 환자들에게 새로운 치료 기회와 희망을 전달할 것으로 보인다”고 덧붙였다.

신속처리대상지정은 생명을 위협하거나 중대한 질환을 치료하는 의약품에 대해 안전성과 유효성이 입증된 경우, 식약처가 전담인력을 구성해 신속히 심사하는 제도다. 이를 통해 기존의 임상시험 종료 후 품목허가를 받는 일반적인 절차보다 빠르게 허가를 받을 수 있는 길을 열어준다. 또한 맞춤형 심사와 임상시험 자료 일부 면제 등의 혜택도 제공된다.

앱클론은 AT101 제품 출시 일정을 최대한 단축하기 위해 우수의약품제조관리기준(GMP) 평가 경험이 풍부한 컨설팅 업체와 협력해 관련 서류를 준비 중이다. AT101의 성공적인 개발과 자동화 생산공정 시스템 구축을 바탕으로 고형암을 목표로 한 스위처블 카티 AT501을 포함해 다양한 후속 파이프라인 확대에도 주력하고 있다.