이엔셀, ‘EN001’ 미국 FDA 희귀의약품 지정

입력 2025-02-28 10:15

유혜은 기자

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샤르코마리투스병 환자 대상…임상 1b상 연내 마무리

이엔셀은 미국 식품의약국(FDA)로부터 ‘EN001’이 샤르코마리투스병(CMT) 환자를 위한 희귀의약품으로 지정됐다고 28일 밝혔다.

EN001은 이엔셀의 독자적인 ENCT (ENCell Technology) 기술로 배양한 중간엽 줄기세포치료제다. CMT 1A형 환자를 대상 저용량군 임상에서 안전성을 확인했으며, 연내 임상 1b상을 마무리할 계획이다.

샤르코마리투스병은 손발 변형과 근육 위축을 일으키며, 심하면 시각과 청력 상실로 이어지는 유전성 질환이다. 발병 빈도가 높은 희귀질환임에도 아직 승인된 치료제가 없다.

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#이엔셀 #희귀의약품 #샤르코마리투스병 #CMT

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