온코닉테라퓨틱스, 위암 신약 후보물질 ‘네수파립’ 美 FDA 희귀의약품 지정

앞서 췌장암 치료제로 희귀의약품 지정된 바 있어

(사진제공=온코닉테라퓨틱스)

제일약품의 신약 개발 부문 자회사 온코닉테라퓨틱스는 차세대 이중표적 합성치사 항암신약 후보물질인 ’네수파립(Nesuparib)이 미국 식품의약국(FDA)으로부터 위암 및 위식도접합부암(Treatment of Gastric cancer, including Gastroesophageal junction cancer) 희귀의약품지정(Orphan Drug Designation·ODD) 승인됐다고 18일 밝혔다.

네수파립은 앞서 2021년 췌장암 치료제로 미국 FDA와 대한민국 식품의약품안전처로부터 희귀의약품 지정을 받은 데 이어, 이번 신규 희귀의약품 지정승인으로 온코닉테라퓨틱스는 위암 및 위식도접합부암 치료제 개발분야에서도 기술적 혁신성과 치료 가능성을 다시 한번 인정받았다.

세포의 DNA 손상을 복구하는 효소인 파프(PARP)와 암세포 생성에 필수적인 효소인 탄키라제(Tankyrase)를 동시에 억제하는 이중 저해 기전을 가진 차세대 합성치사 표적항암제다. 온코닉테라퓨틱스는 이러한 이중 저해 기전을 통해 기존 PARP 저해제 대비 항암 효과를 강화하고, 기존 PARP저해제로 치료가 어려웠던 항암 적응증에서 효과를 발휘할 수 있을 것으로 기대하고 있다.

특히, 업계에서는 미국 FDA의 희귀의약품지정(ODD) 승인 비율이 약 17.6%에 불과하다는 점을 고려할 때, 네수파립의 ODD 승인이 기술적으로 큰 의미를 가지며, 해당 기술이 신뢰성을 확보했음을 의미한다고 평가한다. 2022년 FDA에서 허가받은 신약 중 약 49%가 희귀의약품지정(ODD)된 신약이었을 만큼 희귀의약품 지정승인은 기술성 평가의 의미도 있는 것으로 알려져 있다.

FDA의 희귀의약품 지정은 신약 개발 과정에서 중요한 의미가 있다. 희귀의약품으로 지정된 신약은 △신속 심사(Fast Track) △조건부 승인(Accelerated Approval) △신약허가 검토 수수료 면제 △연구개발 보조금 지원 △시장 독점권 연장 등의 혜택을 받을 수 있어, 보다 신속한 개발과 상업화가 가능해진다.

회사 관계자는 “동일한 신약 후보물질이 두 개의 암종에서 FDA 희귀의약품으로 지정된 것은 네수파립의 우수한 기술력과 항암신약으로서 개발 가능성을 입증하는 것”이라며 “치료 옵션이 부족한 위암 환자들에게 새로운 대안을 제공할 수 있도록 연구개발에 최선을 다하겠다”고 말했다.

한편 온코닉테라퓨틱스는 올해 4월 진행되는 미국암연구학회(AACR 2025)에서 네수파립 연구성과를 발표할 예정이다. 이번 FDA의 위암 및 위식도접합부암 희귀의약품 지정으로 네수파립의 글로벌 진출에 더욱 박차를 가할 것으로 알려졌다.