환자 추산도 어려운 PSP…“임상 2상서 진행 속도 늦춰 고무적”

▲이지영 보라매병원 신경과 교수(왼쪽에서 두 번째)는 18일 서울 중구 한국프레스센터에서 기자간담회를 열고 ‘진행성핵상마비(PSP) 치료제의 임상시험 분석 데이터’ 결과를 발표했다. (이상민 기자 imfactor@)

희귀질병인 진행성핵상마비(PSP) 치료제 개발 길이 열릴 전망이다. 국내에서 진행됐던 PSP 임상 2a상 2차 평가 지표에서 효과 가능성을 발견하면서다.

이지영 보라매병원 신경과 교수는 22일 일본 동경에서 열린 아시아 및 오세아니아 파킨슨병 및 운동장애학회(AOPMC)에 앞선 18일 서울 중구 한국프레스센터에서 기자간담회를 열고 ‘진행성핵상마비(PSP) 치료제의 임상시험 분석 데이터’ 결과를 발표했다.

PSP는 비정형 파킨슨 증후군으로 파킨슨병처럼 뇌 질환에 속하지만, 진행 속도가 빠르고, 평균 생존 기간도 짧다. 보통 임상적으로 지칭하는 전형적인 PSP는 PSP-RS 유형으로 전체 PSP 환자의 다수를 차지한다. 주요 증상은 보행장애, 강직, 떨림, 인지 저하 등으로 파킨슨병과 비슷하다. 국내에서는 공식적인 통계가 없을 정도로 희귀하다.

이 교수는 “PSP는 파킨슨병보다 진행 속도가 3배 빠르고, 증상도 유사해 파킨슨병으로 진단받는 경우가 많다. 가장 흔한 증상은 몸의 중심을 못 잡고, 안구 운동에 장애가 생겨 잘 넘어지거나 몸의 균형 감각이 떨어진다”고 말했다.

PSP는 환자 수가 적고 파킨슨병 증상이 유사해 국내에는 환자에 대한 통계가 없다. 다만 전 세계적으로는 인구 10만 명당 5~10명인 것으로 알려져 있다. 그러다 보니 국내에서는 신약 개발 시도도 적고, 소수의 연구만 진행되고 있다.

젬백스는 세계에서 몇 안 되는 PSP 치료제 개발 기업이다. 현재 PSP 치료제 'GV1001'의 국내 임상 2상은 지난해 9월 마지막 환자 투약을 완료하며 종료했다. 미국에서는 지난해 2월 FDA로부터 PSP 임상 2상 IND 승인을 받은 바 있다.

지난해 10월 발표한 임상 2a상 톱라인에서는 유의미한 효과를 입증하지 못했다. 젬백스 관계자는 “GV1001은 최적 용량 등을 탐색하기 위한 2a 임상시험에서 의미있는 경향성을 보여줬다"라며 "과거 PSP 신약 개발을 위해 진행된 다양한 임상시험에서 경향성조차 확인하기 어려웠던 점을 고려한다면 PSP 질환의 세계 최초 치료제로서 GV1001의 높은 가능성을 확인해 준 것”이라고 설명했다.

이번 임상 결과는 2a상의 2차 평가 지표 및 하위그룹을 심층 평가한 분석이다. 이 교수는 이를 통해 GV1001 0.56mg을 투여받은 PSP-RS 유형 환자에서 질병 조절 효과 가능성을 발견했다고 밝혔다. 임상은 78명의 PSP 환자를 대상으로 위약군과 GV1001 0.56mg, GV1001 1.12mg으로 나눠 6개월 동안 질환의 중증도 개선 효과와 안전성을 평가했다.

그 결과 PSP-RS 유형의 환자 중 사후 민감도 분석에서 GV1001 0.56mg 투약군의 질병 진행이 위약군 대비 116% 개선됐다. GV1001 0.56mg 투약군에서는 6개월 투약 후 유의미한 질병 진행이 없었던 반면, 위약군에서는 유의미한 질병 진행이 관찰됐다. 투약 6개월 동안 증상이 유지되거나 오히려 호전된 예도 있었다.

PSP 등급 척도 점수 대비 6개월 치료 후의 점수가 개선되거나 유지된 환자의 비율은 GV1001 0.56mg가 63.64%, 위약군 25%로 GV1001을 투여한 환자군의 치료 반응률이 유의하게 높았다.

이 교수는 “신경퇴행성질환은 굉장히 복잡한 병리와 병태생리학적 기전을 가지고 있어서 아직 명확한 원인도 뚜렷한 치료제도 없는 경우가 많고, 아시아에서 PSP 임상은 최초다. 투약을 한 6개월 동안 임상을 진행한 것만으로도 성공이라고 말하고 싶다”며 “이번 임상의 핵심은 병의 진행 속도를 늦출 수 있다는 것을 증명하는 것인데 이를 입증했다는 것이 고무적”이라고 강조했다.

이어 “현재는 후속 임상시험이 조속히 진행될 수 있도록 관련 분야 전문가들과 함께 긴밀히 협력하고 있다”라고 말했다.