
젬백스앤카엘(젬백스)은 22일 아시아 및 오세아니아 파킨슨병 및 관련 질환 학회(AOPMC)에서 전 세계 전문가들의 이목이 쏠린 가운데 개최된 런천 심포지엄이 성공적으로 끝났다고 24일 밝혔다.
AOPMC는 파킨슨병 및 관련 질환 분야에서 가장 권위 있는 국제 학술단체인 'MDS(Movement Disorder Society)'가 주최하는 학회 중 하나이다. 전 세계 신경과 전문의 및 연구자들이 모여 파킨슨 및 관련 질환 분야 전반에 관한 연구와 치료 정보를 공유한다. 올해는 21~23일 일본 도쿄에서 열렸다.
이번 런천 심포지엄은 ‘PSP 치료의 새로운 시대: GV1001의 기전 및 임상시험(A New Era in PSP Therapy: GV1001’s Mechanism and Clinical Trial)’을 주제로 PSP 임상시험 연구책임자인 서울의대 신경과학 교실 이지영 교수(보라매병원 파킨슨 희귀질환 센터)와 젬백스 신약연구소 조현진 이사가 연사로 참여했다. 좌장은 서울의대 명예 교수 전범석 교수(신경과, 전범석 파킨슨센터장)가 맡았다.
세계적인 전문가들의 관심이 집중된 가운데 발표자들은 작용 기전과 임상 데이터 및 심층 분석 내용 등을 설명했다. 발표 이후 진행된 Q&A 세션에서도 전문가들이 높은 관심을 보이며 심도 있는 논의가 이어졌다.
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임상시험을 총괄한 서울의대 이지영 교수는 “PSP 평가 척도 중 안구운동(Ocular Motor)과 연수운동(Bullbar)은 파킨슨병과는 다른 PSP 환자에게만 특별하게 평가하는 척도다”라며 “이번 결과는 PSP 특이적인 병리를 GV1001이 개선함으로써 PSP의 핵심 증상이 악화되지 않도록 했다는 것을 간접적으로 시사하는 결과”라고 말했다.
이어 “걸음걸이(gait)나 다른 운동 능력은 다른 이유로도 좋아질 수 있다. 안구운동이나 연수운동과 같이 쉽게 좋아질 수 없는 부분에서 확실하게 변화하는 것이 나왔기 때문에 의미 있는 결과이다”라고 덧붙였다.
국립대만대학교병원 린 친시엔(Chin-Hsien Lin) 교수(신경과, 신경과학 및 행동 임상센터 소장)는 “PSP에 대한 기전 표적 치료법을 개발하려는 노력이 이루어지고 있다는 점은 고무적”이라며 “GV1001의 연장 연구(6개월 임상 완료 환자를 대상으로 진행 중인 12개월 추가 연장 연구) 결과 또한 매우 기대된다”라고 말했다.
린 교수는 파킨슨병 및 관련 질환 분야에서 국제적으로 인정받는 연구자이며, 다양한 신경퇴행성 질환의 진단과 치료에 기여하고 있다. 파킨슨병의 병태생리학, 임상 평가, 치료 전략 등에 대한 다수의 연구를 수행하였으며, 특히 아시아인 환자들의 특성에 초점을 맞춘 연구로 주목받고 있다.
린 교수는 “혈뇌장벽(BBB)을 통과할 수 있는 작은 펩타이드인 GV1001은 타우 마우스 모델을 활용한 전임상 연구에서 신경 염증을 줄이고, 미토콘드리아 기능을 향상시키며, 신경 세포에서의 타우 축적을 감소시킴으로써 다각적인 신경 보호 효과를 나타내는 것으로 보인다”라고 설명했다.
이어 “GV1001의 2상 임상시험 결과는 이 약물이 PSP 진행을 지연시킬 가능성을 시사한다”고 평가했다.
CurePSP 최고 책임자인 크리스토프 디아즈(Kristophe Diaz) 박사는 “오늘 발표한 GV1001에 관한 데이터는 PSP 치료법 개발에 있어 의미 있는 진전을 보여준다”라며 “한국에서 선구적으로 이루어진 이러한 엄격한 전임상 및 임상 연구는 복잡한 신경퇴행성질환을 다루는 데 있어 국제적 협력의 중요성을 여실히 보여준다”고 말했다.
이어 “심포지엄을 통해 연구의 진행 상황을 듣고, 데이터를 검토하면서 연구자들과 직접 소통할 수 있어 큰 영광이었다”라며 “PSP 연구의 진전은 국경을 초월한 국제적 공동 노력이 필수적이며, 이를 통해 전 세계 환자와 가족에게 실질적인 희망을 가져다줄 수 있다”고 덧붙였다.
CurePSP는 1990년 설립된 미국 뉴욕 기반의 비영리 자선 단체다. PSP, CBD(피질기저핵변성), MSA(다발계통위축증)와 같은 신경퇴행성질환에 대한 인식을 높이고, 환자와 가족을 위한 지원과 교육, 전문가 네트워크 확대, 연구 자금 등을 지원한다.
PSP는 비정형 파킨슨 증후군으로 눈의 움직임을 조절하는 핵과 관련된 신경세포가 퇴화하면서 발생하는 질환이다. 주요 증상으로는 균형 감각 저하, 인지 기능 장애, 근육 경직 등이 있으며, 현재까지 근본적인 치료제가 없어 신속한 치료제 개발이 요구되고 있다.