코아스템켐온, 루게릭병 치료제 임상 3상 CSR 수령…“특정 환자군 개선 효과”

▲코아스템켐온 CI (사진제공=코아스템켐온)

코아스템켐온은 루게릭병(ALS) 치료제 ‘뉴로나타-알’의 임상 3상 최종 임상시험결과보고서를 수령하고 하위그룹 분석을 통해 특정 환자군에서 주요임상 지표의 유의한 개선 효과를 확인했다고 25일 밝혔다.

회사는 중간엽줄기세포치료제 뉴로나타-알이 ALS 질환 초기 단계 환자에게 효과적일 가능성에 주목해 평균 질병 진행 속도를 기준으로 시험군과 대조군에서 각각 저속 진행군을 설정하고 임상 지표를 재평가했다.

그 결과 뉴로나타-알을 투여한 저속 진행 환자군에서는 주요 유효성 평가 지표인 기능 및 생존 복합 평가(CAFS), 기능 평가(ALSFRS-R), 폐활량(SVC) 변화에서 모두 통계적으로 유의한 개선 효과가 관찰됐다. 신경손상 바이오마커인 NfL 수치도 같은 환자군에서 감소세를 보이며 임상적 유의성과 함께 생물학적 기전 측면의 개선 가능성도 확인됐다.

CAFS는 임상 3상의 1차 지표이며, SVC는 환자의 호흡 기능 저하를 측정하는 핵심 지표로 평가된다. 아울러 뉴로나타-알은 전체 투여군에서 주요 신경영양인자의 유의미한 증가와 함께 염증 및 손상 관련 지표인 MCP-1과 NfL의 감소를 나타내며, 질환 진행 억제에 긍정적인 생물학적 기전을 확인했다.

코아스템켐온은 뉴로나타-알의 최종 허가 여부와 관련해 식품의약품안전처와의 협의를 앞두고 있으며 하위분석 결과를 바탕으로 조건부 허가 유지 가능성을 전망하고 있다. 또한 전체 환자 대상의 최종 허가가 어려우면, 치료 반응성이 뚜렷한 저속 진행 환자군을 중심으로 사용 범위를 제한하는 '허가 축소' 전략도 병행 추진할 계획이다.

회사 관계자는 “전체 시험군에서 주요 바이오마커의 유의한 변화가 관찰된 가운데, 특히 저속 진행군을 중심으로 한 하위분석에서 임상 지표와 바이오마커 모두에서 개선이 확인됐다”며 “향후 가속승인 심사에서도 의미 있는 판단 자료로 작용할 수 있을 것으로 기대한다”고 말했다.