희귀 의약품 확대 지정에 희귀질환자 치료비 부담 완화

식약청, 희귀의약품 지정에 관한 규정 개정안 행정 예고

고가의 치료의약품이 희귀의약품으로 지정돼 혈우병 등 희귀질환자의 치료비 부담이 줄고, 치료를 받을 수 있는 기회도 확대될 전망이다.

식품의약품안전청은 희귀질환자의 치료 기회 확대를 위해 희귀의약품 지정 한도액을 올리는 내용의 '희귀의약품 지정에 관한 규정'개정 고시(안)을 행정예고 한다고 24일 밝혔다. 현재 국내에는 혈우병 등 111종 약 2만 4천명의 희귀질환자가 있다.

이번 개정안의 주요 내용은 지정 한도액을 연간 총 생산금액 10억 이하 또는 연간 총 수입금액 100만불 이하에서 연간 총 생산금액 15억 이하 또는 연간 총 수입금액 150만불 이하로 상향하는 것이 주요 골자다.

현재 희귀의약품 지정 기준은 국내 환자수(유병인구)가 2만명 이하이며 적절한 치료방법과 대체의약품이 개발되지 아니한 질환에 사용되는 의약품으로서 원칙적으로 동일제제의 연간 총 수입실적이 백만불(미화) 이하이거나 연간 국내 총 생산실적이 10억원 이하인 것으로 규정돼 있다.

희귀의약품으로 지정되면 품목허가 이전엔 희귀질환자가 '자가치료용'으로 의약품을 직접 수입할 경우 수입금액 전액을 환자가 부담해야 하나, 품목허가를 받으면 보험등재를 통해 보험혜택도 가능하게 된다.

또한, 허가심사과정에서 제출자료가 일부 면제되거나, 검토기간이 단축되어 해당 의약품이 환자에게 보다 신속하게 공급될 수 있게 된다.

식약청 관계자는 "앞으로도 적절한 치료방법이 없어 고통 받는 희귀질환자의 치료기회가 확대될 수 있도록 희귀의약품을 지속적으로 확대ㆍ공급해 나가는 등 지원 정책을 강화해 나갈 것"이라고 밝혔다.