신라젠은 펙사벡 간암 PHOCUS 3상 중단을 권고받은 무용성평가와 관련, 1차충족점인 전체생존율(OS)을 맞추지 못한것은 임상 참여자 35%가 임상 약물 외, 다른 약물을 투여 받은 것이 주된 원인으로 분석했다고 6일 밝혔다. 신라젠은 1차 중간분석을 통해 임상 참여자들 중 상당수가 추가 약물이 투여된 사실을 확인했고, 그 비율은 대조군이 실험군보다 높은 것으로 나타났다.
구제요법(salvage therapy)은 임상 과정에서 임상 약물로 1차 치료 반응이 없을 때 경제력이나 보험급여 여부, 환자의 후속 치료 의지 등을 담당 의사가 종합적으로 판단해 적합한 다른 약물을 사용하는 것을 말한다.
미국 임상수탁기관이 보내온 1차 데이터에 따르면 393명 중 총 203명이 모집된 실험군(펙사벡+넥사바) 가운데 63명(31%)이 구제요법으로 다른 약물을 추가 투여받았고, 190명이 모집된 대조군(넥사바) 중 76명(40%)이 다른 약을 투여받았다.
확인 결과 2017년 이후 미국 식품의약국(FDA)으로부터 간암 치료제로 승인받은 신약 5종을 구제요법으로 투여받은 것으로 알려졌다. 면역관문억제제 옵디보와 표적치료제 사이람자, 렌비마가 양쪽 군에서 거의 비슷한 수로 투여됐다. 표적치료제인 스티바가와 카보메틱스 투여는 대조군에서 더 많이 투여됐다는 것이 신라젠의 설명이다.
권혁찬 신라젠 임상총괄 전무는 “임상 3상에서 다른 약을 추가 투여한 구제요법이 시험 전체에 큰 영향을 미친 것으로 판단하며 펙사벡의 약효 문제는 아닐 것으로 조심스레 예측한다”며 "앞으로 다른 분석이 필요하지만 양쪽 군이 비슷한 비율로 추가 약물을 투여받았다면 무용성평가 결과는 달라졌을 가능성이 있다”고 밝혔다.