“자체 RNA 간섭 기반 기술로 차세대 신약 개발을 선도해 난치성 치료제 시장의 퍼스트 무버가 되겠습니다.”
홍선우 올릭스 연구소장은 3일 서울 중구 대한상공회의소에서 열린 ‘2018 이투데이 바이오기업설명회’에서 이 같은 포부를 드러냈다.
올릭스는 세포 내 단백질 합성에 관여하는 RNA(DNA의 복사본)가 특정 유전자 발현을 억제하는 ‘RNA 간섭’ 기술과 관련한 원천 기술을 보유하고 있다. RNA 간섭 기술은 3세대 신약개발 플랫폼인 올리고 핵산 치료제 중에서도 가장 강력한 기술로 손꼽힌다. 올리고 핵산 치료제는 1세대(저분자 화합물)와 2세대(항체) 신약개발 기술과 달리 염기서열에 변화를 줌으로써 모든 인간 유전자를 공략할 수 있어 희귀·난치질환 치료의 대안으로 떠오르고 있다.
올릭스는 현재 비대흉터(OLX101), 폐섬유화(OLX201), 황반변성(OLX301) 치료제 등의 신약 파이프라인을 가동 중이다. 비대흉터는 경계를 넘어가면 켈로이드라는 병이 나타나 일상 생활에 지장을 준다. 아직까지 비대 흉터를 치료할 수 있는 약은 없다. 원인이 규명되지 않아 더욱 위험한 폐섬유화 질환은 약으로는 근본적인 치료가 되지 않는다. 이러한 한계를 극복하기 위해 올릭스는 동물 실험을 통해 흡입체형의 폐섬유화 치료제 개발이 가능하다는 사실을 확인했다. 60세 이상 노인의 주요 실명 원인으로 꼽히는 황반변성의 치료제도 고령화가 진행되면서 시장이 커지고 있지만 경쟁 약물이 연이어 개발에 실패하고 있어 시장 선점 가치가 높은 분야다.
이 중 가장 상용화가 임박한 신약은 비대흉터 치료후보물질이다. 지난해 1월 식품의약품안전처로부터 임상1상 시험 승인을 받아 자체개발 RNA간섭 치료제로서는 아시아 최초로 임상 단계에 진입하는 데 성공했다. 홍 소장은 “비대흉터 치료제는 최근 국내 임상 1상 투여를 성공적으로 마쳤으며 해외에도 임상1상 시험 승인을 신청한 상태”라고 전했다. 폐섬유화 치료제와 황반변성 치료제 역시 동물실험에서 효력을 확인하고 내년 글로벌 임상 진입을 준비하고 있다.