바이오니아 “핵산 연구 세계적 기술력 보유”

신약개발에 대한 전체 시장규모는 이미 1000조원에 이르렀고 이 중 핵산기반 신약은 최근 새로운 신약으로의 가능성을 넘어 핵산기반 신약기술 중의 하나인 안티센스(antisense) 의약품이 FDA의 허가를 받아 판매되고 있는 상태다.

특히 siRNA(small interfering RNA) 분야는 현재 100조원 이상의 시장을 형성하고 있고, 매년 10%에 이르는 괄목할 만한 성장세를 유지하고 있는 항체신약과 유사하게 성장할 것이라는 주목을 받고 있는 기술이다.

앞서 언급된 안티센스 약물은 ISIS(ISIS Pharmaceuticals)라는 미국 바이오 벤처회사에서 개발된 물질이다. 스타틴계 약물의 처방으로도 콜레스테롤수치가 낮아지지 않는 난치병에 대한 치료제로 ISIS는 관련 기술에 대한 기술력과 실적을 인정받아 기업가치가 현재 약 5조원에 이르렀다.

최근에 사노피의 자회사인 젠자임이 siRNA 분야에서 선도기업인 미국의 앨나일람(Alnylam Pharmaceuticals)의 지분 12%를 총 7억달러(약 7천300억원)에 인수키로 했다. 이는 앨나일람의 지난 한달 평균 주가에 27%의 프리미엄을 얹은 주당 50달러의 가격으로 확보한 것이다. 앨나일람의 기업가치는 최근 2년간 약 10배 이상 상승해 현재 약 5조5000억원에 이르고 있다.

최근 이와 같은 커다란 계약이 지속적으로 일어나고 있기 때문에 세계 신약 개발 회사들과 연구자, 투자자들의 주목을 끌고 있다.

국내에서는 바이오니아가 바이오 기업 중에 핵산 연구로 가장 오래된 선구자적인 회사로서 siRNA가 세계적으로 주목 받기 시작한 시기에 연구 개발에 착수해 현재는 기술완성도를 높여 세계적인 제약사와 공동연구를 확대하기에 이르고 있다.

바이오니아의 기반기술은 다른회사의 siRNA 전달체 기반기술과 월등한 차별화를 이루고 있다. 바이오니아가 보유한 기술로는 기존의 siRNA 치료제 약물이 세포 실험 수준에서 효과를 나타내다가 동물 실험에서 낮은 효능 및 독성을 나타내는 등의 주요한 문제점을 해결할 수 있다.

siRNA 약물은 유전자의 발현 단계에서 질병을 유발하는 단백질의 생성을 억제하도록 작용한다. 본질적으로 기존 의약품이 가지는 약물의 작용점 제한을 극복할 수 있고, 난치병을 치료할 수 있는 약물의 개발이 가능하며, 타겟에 대한 제한이 없다는 장점을 가지고 있기 때문에 많은 다국적 제약사들이 관심을 보였다.

하지만 기존의 약물들이 대부분 전달체로 리포좀을 사용해 siRNA를 원하는 목표 장기 세포까지 이동시켰는데, 해당 전달체들의 균일한 크기와 특성을 유지하는 생산 공정 및 단일 전달체에 포함돼 있는 siRNA의 양을 동일하게 유지하는 것 등의 제조·QC상의 어려움을 가지고 있었다.

또한 리포좀을 구성하는 물질이 기본적으로 보유하고 있는 인체에 대한 부작용, 타겟 세포에 침투하는 능력 등에 대한 문제 등 몇 가지 주요한 문제를 가지고 있었다.

그런데 바이오니아는 siRNA 전달기술로 절대 다수를 차지하고 있던 리포좀 구조를 사용하지 않고 단일분자로 합성한 물질이 수용액에서 자동적으로 조립되는 미셸(micelle)구조를 만들 수 있는 아이디어를 실용화해 특허를 받았다.

이를 SAMiRNA (Self Assembled Micelle inhibitory RNA)라고 부르며 그 뜻은 자동으로 조립되는 미셸 구조의 siRNA로, 국내에서 등록된 특허에서도 기존의 기술과 차별화되는 독자적인 특허로 인정을 받았다.

이에 따라 바이오니아에서 개발된 SAMiRNA는 기존 타사들의 제품이 가지는 로딩효율(약물이 전달체에 포함되는 정도)에 제한이 없이 99% 합성효율로 약물을 가진 분자를 제조할 수 있고, 생산비용이 약 10% 수준으로 낮으며, QC가 간단하다는 장점을 갖고 있다.

더불어 SAMiRNA는 생체 내에서 안정적이고 독성이 낮아 안전하고 목표 세포로의 전달효율이 매우 높은 약물이다. 추가적으로 SAMiRNA를 구성하는 구조를 조금씩 변형시키거나 나노입자의 표면에 표적지향성 물질을 부착함으로써 원하는 세포나 특정 부위에 전달 효율을 극대화 시킬 수 있다는 확장성까지 가진다.

이러한 장점들 덕분에 초기단계인 동물실험에서 효능이 검증된 SAMiRNA를 보유하고 있는 이 회사에 대해 많은 다국적 제약사들이 공동연구와 기술 제휴를 하자고 접근해오고 있으며, 다양한 국제학회에서 초청강연이 쇄도하고 있다.

siRNA 기반 치료제 분야는 동물실험 단계에서 효능이 검증되면 대규모의 기술이전 계약을 체결할 수 있게 된다.