희귀유전병 검색결과

검색결과 총16건

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헬릭스미스, 엔젠시스 루게릭병 치료제 국내서 2a상 임상 시작

헬릭스미스가 엔젠시스(VM202)를 사용한 루게릭병 치료제에 대한 임상 2a상을 시작한다. 헬릭스미스는 엔젠시스를 사용해 희귀 유전병인 근위축성 측삭경화증(ALS, 루게릭병)의 국내 임상 2a상 시험계획을 식품의약품안전처에서 승인받았다고 17일 밝혔다. ALS 임상 2a상은 미국에서도 진행 중인데 한국에서도 같은 방식으로 진행할 예정으로, 한국의 임상

2021-06-17 09:08
셀리버리 “다케다와 희귀유전병 치료신약 라이선싱 본격 논의”

셀리버리는 일본 다케다와 지난 2년간 진행한 선천적 희귀유전질환 프리드리히 운동실조증 (FRDA) 치료신약 공동개발을 성공리에 마무리하고 사업적 협상을 시작했다고 21일 밝혔다. 프리드리히 운동실조증은 생체 내 프라탁신(frataxin) 단백질의 결핍으로 인해 뇌신경세포와 심장근육세포의 기능이 정지돼 비대성 심근증 및 심부전증의 발병으로 청소년기 환자를

2020-12-21 10:57
헬릭스미스, ‘엔젠시스’ 샤르코마리투스병 국내 임상 1/2a상 개시

헬릭스미스가 개발 중인 ‘엔젠시스(VM202)’의 샤르코마리투스병(CMT)에 대한 국내 임상 1/2a상에 착수한다. CMT병은 희귀 유전병으로, 미국 식품의약국(FDA) 승인을 받은 치료제가 없는 질병이다. 헬릭스미스는 삼성서울병원에서 CMT 1A형의 임상 1/2a상에 대한 기관생명윤리위원회(IRB) 승인을 완료해 본격적인 임상시험을 시작한다고 20일

2020-07-20 09:43
[위클리 제약·바이오] 씨젠 코로나19 진단시약, 美FDA 긴급사용 승인 外

◇허가취소 위기 메디톡스, 식약처에 행정소송 = 메디톡스는 보툴리눔 톡신 제제 '메디톡신주'에 대한 식품의약품안전처의 판매 중단 및 품목허가 취소 결정과 관련해 대전지방법원에 '집행정지 신청' 및 '명령 취소' 소송을 제기했다고 20일 밝혔다. 식약처는 메디톡스가 생산하는 메디톡신주 등에 대해 원액이 기준에 부적합하다고 판단, 17일자로 잠정 제조·판매

2020-04-24 14:12
[특징주] 헬릭스미스, 희귀 유전병 치료제 임상 승인...‘강세’

헬릭스미스가 샤르코마리투스병 치료제 임상시험 계획 승인 소식에 장 초반 강세다. 21일 오전 9시 38분 현재 코스닥시장에서는 헬릭스미스가 전일 대비 1.83%(1600원) 오른 8만8900원에 거래 중이다. 이날 헬릭스미스는 식품의약품안전처(MFDS)로부터 샤르코-마리-투스병 치료제 제1/2a상 임상시험계획 승인을 받았다고 공시했다. 회

2020-04-21 09:38
헬릭스미스 ‘엔젠시스’, 샤르코마리투스병 1A형 국내 임상 승인

헬릭스미스는 ‘엔젠시스(VM202)’의 샤르코마리투스병(CMT) 1A형 임상 1/2a상 시험계획을 식품의약품안전처로부터 승인받았다고 21일 밝혔다. 이번에 승인받은 임상 1/2a상 시험에서는 CMT1A 환자의 약화된 다리 근육에 VM202를 주사한 후 안전성 및 내약성을 평가한다. 총 12명의 CMT1A 환자를 대상으로 270일 간 진행된다. 임상시험은

2020-04-21 09:19
“이재현 회장, 6개월 내 경영 복귀” 전망

광복절(8.15) 특별사면을 받은 이재현 CJ그룹 회장이 이르면 내년 초 경영에 복귀할 전망이다. CJ그룹 고위관계자는 13일 “이 회장의 건강상태가 예상외로 좋아지고 있어 내년 초 정상적인 회사 업무를 볼 수 있을 것으로 보고, 이에 대한 대비를 하고 있다”고 말했다. 희귀 유전병을 앓고 있는 이 회장은 현재 병원에서 내년 경영에 복귀하기 위해 경

2016-09-13 10:01
이재현 CJ 회장, 벌금 252억 완납

이재현 CJ그룹 회장이 지난 해 대법원으로부터 확정 판결받은 벌금 252억원을 최근 완납했다. 5일 서울중앙지검은 "(이 회장은) 지난달 19일 형이 확정된 후 그 다음 날 벌금 고지서를 보냈는데 바로 22일에 벌금이 일시불로 입금됐다"고 밝혔다. 현재 이 회장은 재상고 포기와 동시에 검찰에 형 집행정지를 신청했고, 3개월 형 집행정지 결정을 받아 병

2016-08-05 09:09
[BioS] 신테카바이오, 빅데이터로 '유전체분야 구글'의 꿈

영국계 대형제약사인 아스트라제네카는 지난 4월 200만 유전체 정보와 건강기록을 연계해 질병과 관련된 희귀 돌연변이를 찾아내고 궁극적으로 맞춤 치료제를 개발하려는 유전체 시퀀싱 프로젝트를 시작한다고 선언했다. 유전체 분석 정보를 축적해 빅데이터화하고 이를 최적화시켜 활용하는 인프라를 만드는 작업이다. 인간의 유전자 지도를 그린 휴먼게놈프로젝트가 2000

2016-07-29 07:19
[BioS] '상장 불발' 툴젠 "올 하반기 기술성평가 재추진"

최근 코스닥 시장 입성에 실패한 툴젠이 또 다시 상장을 추진한다. 김종문 툴젠 대표는 22일 서울 영등포구 한국거래소에서 열린 기업설명회에서 "올해 하반기 기술성 평가를 다시 추진할 계획이다"면서 "기술성평가 결과가 나오는 8~9개월 후쯤 코스닥 기술 특례 상장을 추진할 수 있을 것으로 예상한다"고 밝혔다. 툴젠은 지난해 12월과 지난달 두 차례 코스닥

2016-06-22 13:05
[데스크칼럼]‘헬조선’의 위험한 '감동 포르노'

‘명함날리기:연 2,008,800원/ 신문배달:연 4,017,600원/ 사무보조:연 18,330,300원/ 청소알바:연 4,017,600원/ 도합하면 1년 수익 약 2,800만원×10년= 2억8000만원’ 영화 ‘성실한 나라의 앨리스’ 한 장면이다. “내 집을 장만하리라” 마음먹은 주인공 수남(이정현). 투잡, 쓰리잡을 넘어 다(多)잡족인 수남이 그린 내

2015-09-14 11:19
4,000%수익률 재연, 바이오프로젝트 터진다

4,000%수익률 재연! 바이오프로젝트 터진다! ▶ 산성피앤씨와 메디포스트는 이 종목의 출연을 위한 불씨에 불과하다! ▶ 필자가 추천드렸던 4,000% 수직 폭발한 산성피앤씨! 이 종목은 필자가 6개월간 집중 관찰한 종목으로 급등시세의 대표적인 호재거리인 [불치병 치료제 임상 3상 승인] 이슈가 있어, 재료 반영 시 곧 바로 수직상승으로 이어질 대박

2012-01-09 10:43
[증권정보]“新바이오 테마 대장주” 3,000% 大폭등 임박 종목!

“新바이오 테마 대장주” 3,000% 大폭등 임박 종목! ★ 7연상도 가능한 新바이오 테마 대장주! ★ 메이저 세력, 3,000% 목표 수익률로 6개월간 매집 완료! ★ 산성피앤씨와 메디포스트는 이 종목의 출연을 위한 불씨에 불과하다! 이 종목은 세력들이 6개월간 철통 매집한 종목으로 급등시세의 대표적인 호재거리인 [불치병 치료제 임상 3

2011-11-21 13:17
[증권정보]불치병 치료제 임상 3상 승인! 세계 독점적 권리 임박!

이제 산성피앤씨와 바이오스페이스는 이 종목의 출연을 위한 엑스트라에 불과할 것이다. 급락장! 이제 마지막 구간에 도달했다. 지금이 급등주를 가장 저점에 잡을 수 있는 행운의 기회이다. 그 동안 강력 선취매를 외쳤던 줄기세포주들이 시장의 중심이 되며, 보기 좋게 급등세를 연출했다. 필자를 믿고 매수하신 강성회원분들은 최단 기간에 200% 이상의 수익을

2011-08-10 13:25
[증권정보]『바이오테마 몇 배 더간다』 100만원이 1억 될 新대장주

▶ 26연상 조선선재! 기록 깰 7연상도 가능한 新바이오 테마 대장주! ▶ 산성피앤씨와 메디포스트는 이 종목을 위한 작은 불씨에 불과하다! [산성피앤씨 5천원에 추천! 메디포스트 3만원에 추천! 큐로컴 1,100원에 추천! 마크로젠 1,200원 추천!] 이미 강력 선취매를 외쳤던 바이오주들이 시장의 이슈가 되며 폭풍수익률을 연출하고 있다. 설

2011-08-04 13:17
[증권정보]생명연장의 바이오 혁명! 3,000%↑ 날아갈 초대박 바이오주!

▶ 산성피앤씨와 메디포스트는 이 종목의 출연을 위한 엑스트라에 불과하다! [산성피앤씨 5천원에 추천! 메디포스트 3만원에 추천!] 강력 선취매를 외쳤던 줄기세포주들이 시장의 중심이 되며, 보기 좋게 급등세를 연출하고 있다. 필자를 믿고 매수하신 강성 회원부들이 최단 기간에 200% 이상의 수익을 내셨을 것이다. 자! 지금부터다! 이는 맛보기

2011-08-02 12:07